Kite Pharma 在醫療業界是一家怎樣的公司？為什麼沒有營收也可以在美股上市？投資者對其的價值是怎麼看的？

01-28

http://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1510580/000119312514241840/d705296ds1a.htm#toc705296_8
而且股價也在上市後經歷暴增

如果有了解這一行業的醫學從業者來回答一下就更好了：）

今年6月，只有19名員工的KITE生物技術公司在美國納斯達克上市，一天之內狂攬1億3千萬美金！僅僅過了兩個月，同樣不到20人的JUNO生物技術公司對外宣布，成功一次性融資1億3千萬美金，這樣JUNO一年之內已經融資超過3億！

這兩個小公司沒有任何收入，沒有一個上市的藥物，憑什麼如此受投資人的歡迎，而紛紛向它們送錢？因為它們掌握了一項技術，一項叫CAR-T的技術，一個也許能治癒癌症的技術。

什麼是CAR-T？

CAR-T，全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細胞免疫療法。這是一個出現了很多年，但是近幾年才被改良使用到臨床上的新型細胞療法。和其它免疫療法類似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫細胞來清除癌細胞，但是不同的是，這是一種細胞療法，而不是一種葯。

CAR-T治療，簡單來說是五步：

1：從癌症病人身上分離免疫T細胞。

2：利用基因工程技術給T細胞加入一個能識別腫瘤細胞，並且同時激活T細胞殺死腫瘤細胞的嵌合抗體，T細胞立馬華麗變身為高大上的CAR-T細胞。它不再是一個普通的T細胞，它是一個帶著GPS導航，隨時準備找到癌細胞，並發動自殺性襲擊，與之同歸於盡的「恐怖分子」T細胞！

3：體外培養，大量擴增CAR-T細胞，一般一個病人需要幾十億，乃至上百億個CAR-T細胞（體型越大，需要細胞越多）。

4：把擴增好的CAR-T細胞輸回病人體內。

5：嚴密監護病人，尤其是控制前幾天身體的劇烈反應（原因後面說），搞定收工。

當然這是非常簡單化的說法，事實上每一步都有很多的技術問題，門檻非常高，這也是為什麼掌握了這些技術的公司如此受大家追捧。

以往開發抗癌藥物，包括最新的靶向藥物，我們的目標是「延長病人壽命」，「增加病人生活質量」，「把癌症控制成像糖尿病一樣的慢性疾病」。描述抗癌藥物有效性的指標是「1年存活率」，「5年存活率」等等。比如我上一章提到的抗癌藥第二次革命的領軍代表格列維克（Gleevec)，它讓BCL-ABL突變基因慢性白血病病人「5年存活率」從30%一躍到了89%。這是個驚人的數字和進步。但是大家也要注意到，這不是說89%的病人被治好了，只是說89%的病人活了超過5年。我沒有告訴你的是這5年中這89%的病人不少還能檢測到癌細胞，只是被控制住了沒有爆發，我沒有告訴你的是停葯以後，很多人的癌症又複發了。在以往，藥廠，FDA，醫生，沒有任何人會不切實際地把」治癒癌症」作為目標。

直到CAR-T出現！

最早接受CAR-T治療的一批人中，有30位白血病病人，他們不是普通的白血病病人，他們已經歷了各種可能的治療方法，包括化療，靶向治療，其中15位甚至進行了骨髓移植，但是不幸的都失敗了。通常情況下，他們的生存時間不可能超過半年。按中國的說法，死馬當活馬醫，他們成了第一個吃CAR-T這個螃蟹的人。

結果這批吃螃蟹的人震驚了世界：27位病人的癌細胞治療後完全消失！20位病人在半年以後複查，仍然沒有發現任何癌細胞！最開始治療的一個小女孩，現在已經兩年多了，複查體內仍然沒有任何癌細胞! (1) 我年初看到了這個小女孩Emily Whitehead的照片，非常活潑漂亮，她有專門網站介紹她和癌症抗爭的點點滴滴：http://emilywhitehead.com/。

（圖）Emily Whitehead

如果世界有奇蹟，這就是奇蹟。你能想像這個小女孩的父母，親眼看著她在臨死的邊緣被救回，恢復到完全健康地活蹦亂跳的樣子，心情是什麼樣的么？我們太需要這樣的驚喜，這樣的奇蹟，來鼓舞著無數人迎難而上，繼續和癌症作鬥爭。

我們真的治癒了癌症了么？！

由於CAR-T上到臨床才兩年左右時間，它是不是徹底治癒癌症，現在下結論還為時太早，但是至少它的早期成功是無可置疑，前無來者的。我們應該耐心等待，並繼續改良這個技術，絕對有理由繼續期待CAR-T帶來更多的好消息。

CAR-T也不是完美的，病人接受CAR-T療法有一個巨大的臨床風險：細胞因子風暴，也叫細胞因子釋放綜合征（2）。產生的原因是T細胞在殺死其它細胞，比如細菌病毒的時候會釋放很多蛋白，叫細胞因子，它們的作用是激活更多的免疫細胞來一起對抗這些病原體，這種正反饋機制保證了對病原體的快速清除。這在臨床上就是炎症反應，平時我們扁桃體發炎啥就和這個有關。由於CAR-T殺癌細胞實在是太快太有效了，於是在瞬間在局部產生超大量的細胞因子，引起驚人的免疫反應，這就是細胞因子風暴。臨床表現就是病人超高燒不退，如果不控制好，很有可能就救不過來了。這就是為什麼我說CAR-T的最後一步是嚴密監護病人，這其實非常關鍵。

由於沒有準備，早期接受CAR-T的幾個病人都曾經高燒到昏迷不醒很久。幸好後來使用抗發炎藥物都控制住了，如果當時有病人死了，可能CAR-T就要拖後好多年了。當然現在臨床上經驗已經豐富了很多，對細胞因子風暴有了提前準備，它帶來的風險也都完全可以控制住了。

1: Maude SL, Frey N, Shaw PA, et al, Chimeric antigen receptor T cells for sustained remissions in leukemia.N Engl J Med. 2014 Oct 16;371(16):1507-17.

2：Ferrara JL.Abhyankar S, Gilliland DG,"Cytokine storm of graft-versus-host disease: a critical effector role for interleukin-1". Transplant Proc. 1993, 2 (25): 1216–1217.

後記：寫完本文，才突然發現關於CAR-T的臨床數據是今天（10月16日）才剛剛發表在《新英格蘭醫學雜誌》上（1），真是寫得早不如寫得巧。

生物醫療最先進的CAR-T療法，技術突破，前景不可限量。

公司投資人基於公司未來的盈利前景，認可是商業模式，公司利用融資進行研發！

特別想了解這種療法國內有嗎？哪家醫院？更關注的是能給多少人帶來福音和希望！

參考juno公司

謝謝邀請，我知之甚少，但是這讓我想起羅胖（羅輯思維主講）分享的一篇文章中說的話：科研是有錢人玩的！用在這個回答上可能有點風馬牛不相及，作為一家研究生物抗腫瘤藥物的外國科研公司，幕後一定有很多非常有錢的集團或者個人的支持，這幫人有錢到拿錢去研究一項目前看不可能成功的事情！但是他們認為有價值，所以市面上的進口葯都很貴，這裡面有很多也很久的科研經歷！幾十年如一日！這也是為什麼科研在中國進行的不好的問題，目標就不對！外國人認為這家公司很有前途，大家都買它的股票，股值就會升了。外國人的思維和中國人還是有很大分別的！

而且免疫療法對腫瘤的治療是當前非常熱門的科研對象！

我這算是拋磚引玉吧，要睡了，就到這裡，歡迎大咖們補充再補充！