快訊：癌症患者的福音亦或負擔？美國批准新型細胞療法，定價47萬美元

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全球首個CAR-T療法獲得FDA的正式批准，圖片截自http://fda.gov

引言：

醫療不免有費用，而有時醫療與費用是巨大的矛盾。今天，美國批准的癌症療法就是一個例子。癌症患者及其家庭當然希望有治療方法，但費用太高令人望而驚嘆。對於經濟富裕的家庭是福音，對於經濟勉強可以承擔的家庭是負擔，對於經濟條件不佳的家庭是望塵莫及。請生產廠家降價就可以解決問題嗎？它們會說：你們不付費，我們就無法承擔研發的費用。我們不是慈善機構。

撰文 | 葉水送

責編 | 徐可

知識分子為更好的智趣生活 ID：The-Intellectual

8月30日，美國食品藥品監督管理局（FDA）做出一個歷史性的決定，批准了諾華的CAR-T療法，商品名為Kymriah。這是全球首個CAR-T療法的獲批，同時也是美國的第一個基因治療被批准，其適應症為25歲以下急性淋巴白血病患者（ALL）。

事實上，早在一個月前（7月13日），諾華研發的針對帶有CD19抗原白血病細胞的CAR-T療法在腫瘤藥物諮詢委員會上全票通過（10：0），為獲得FDA批准掃清了最後一道障礙。

據統計，2012年全球白血病患者高達35.2萬人，我國是白血病高發國家，每10萬人中有4-6人患有白血病，其中40%是兒童，兒童白血病約佔全部兒童腫瘤病例的1/3左右。中國醫學科學院血液病醫院副主任醫師陳曉娟此前對《知識分子》介紹，急性白血病是兒童時期最常見的惡性腫瘤之一，主要包括急性淋巴細胞白血病和急性髓系白血病兩大類，其中又以急性淋巴細胞白血病為主。

12歲的美國女孩Emily Whitehead曾是一名兒童白血病患者，五年前通過使用CAR-T細胞試驗治療，至今健康地生活著。她不僅是CAR-T細胞治療的受益者，也成為這一技術的推廣者。

在難治性的ALL患者中，Kymriah有效性達到83%，圖片截自http://novartis.com

Kymriah的安全性和有效性如何? 一個多中心的臨床試驗數據的顯示，在63名由兒童和年輕人組成的複發或頑固性ALL患者中，治療後3個月的總緩解率為83%。不過，它也可能帶來細胞因子風暴和神經系統事件等副作用。

CAR-T治療的流程圖，http://lls.org

所謂的CAR-T治療，全名為嵌合抗原受體T細胞免疫療法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），首先從患者體內收集T細胞，然後在體外進行修飾，再將其打入到患者體內，從而精準靶向或殺傷癌細胞。諾華的Kymriah免疫療法也不例外，它是一個針對不同患者的定製治療方法。

賓夕法尼亞大學醫學院教授、CAR-T技術發明人Carl June慶祝這一好消息。圖片來自網路

對此，美國FDA局長Scott Gottlieb表示，「我們正在跨入一個新的醫學前沿領域，這就是讓患者自身的細胞經過修飾，從而能夠殺傷腫瘤細胞。基因和細胞治療等新技術，有望讓我們有能力治療甚至治癒許多令人棘手的疾病。FDA將致力於幫助加快開發和審查這些具有潛在拯救生命的突破性療法。」

目前，全球還有多家製藥公司在投入大量資源，針對不同類型的血液腫瘤研發CAR-T治療。但僅數個月前，CAR-T治療的命運還由於某些試驗性治療出現病人死亡案例而前途未卜，未來走向捉摸不定。如今，FDA給諾華開綠燈以及從事CAR-T研發的Kite製藥公司（Kite Pharma）被吉列德公司（Gilead Science Inc.）高價收購，讓CAR-T治療領域的從業者重新看到了希望。數天前，生物技術巨頭吉列德公司以119億美元收購Kite，進入CAR-T治療領域。

目前，基於CD19細胞的CAR-T療法，圖片來自：http://biopharma-reporter.com

目前，Kymriah的定價為47.5萬美元，雖低於市場的預期，但是價格仍十分昂貴。高昂的價格是患者和公眾關注的焦點問題之一。有分析師表示，由於潛在的患者較少，藥廠要覆蓋前期研發投入，很難將價格降下來，CAR-T治療將會是全球最貴的治療技術，治療費用高達40萬美元至75萬美元。

參考資料：

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm

http://www.fiercepharma.com/pharma/novartis-crosses-fda-finish-line-monumental-car-t-approval

製版編輯：艾略特｜

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