基因療法仍在緩慢前行

過去幾十年，給基因缺陷的病人一個健康的基因並治癒癌症和其他疾病一直是一個誘人的注意。但研究人員一直很難讓基因療法既安全又有效。失敗並導致死亡的臨床試驗一直讓這一技術面對被禁的威脅。

但是，基因療法看起來終於可以獲得重大進展。儘管世界各地都在測試多種基因療法，希望可以治癒遺傳疾病，但是極少有政府批准了基因療法的商業使用。在美國，目前沒有一種基因療法獲得許可。在未來幾年，隨著幾種基因療法（包括針對轉移性黑色素瘤和前列腺癌的療法）進入深度臨床試驗階段，情況會發生改變。

重大進展出現在2012年11月，當時歐洲醫學管理局（European Medicines Agency）批准了丹麥生物技術創業公司,UniQure出售可致死的脂蛋白酯酶缺乏症（lipoprotein lipase dificiency）的療法。這對該領域裡的人來說是一個安慰，他們從1990年代開始就盼望著驅散這項技術上空的陰雲。

基因療法一般需要修改過的病毒把健康的基因傳遞到病人的體內。一些早期臨床試驗失敗的原因是由此產生的免疫反應。但最近幾年，研究人員已經找到如何阻止或減輕免疫反應的方法。

「這是基因療法的一次有趣的進化，」費城兒童醫院（Children』s Hospital of Philadelphia）的研究人員凱瑟琳·海伊（Katherine High）說。她正在監督一項針對遺傳性致盲的基因療法的後期臨床試驗。「投資已經復活，而且很多問題事實上已經得到解決。」

不過，想要美國批准基因療法還需要幾年。雖然UniQure已經在歐洲獲得了批准，在美國獲得批准的可能性也不小，但公司表示他們還沒有向美國食品藥品監管局遞交申請。

UniQure的基因療法向病人傳遞一個身體分解脂肪所需的基因。如果沒有這個基因，病人就會逐漸患有一種痛苦甚至致命的胰腺炎。為了傳遞這個基因，UniQure使用了一種大多數人都攜帶的病毒的修改版本。對傳遞基因病毒的選擇部分由身體接受治療的部位以及病毒是否會自我複製決定。例如，通過設計讓病毒擴散到全身，殺死癌症細胞。

在海伊監督的臨床試驗中，病人在幼年就會患有致盲的疾病。醫生會向病人的視網膜後面注射攜帶基因的病毒。在目前的試驗階段，所有病人的一隻眼睛都接受了治療。現在，他們的另一隻眼睛也將接受治療。早先的結果看起來很有前途：有些病人的視力已經優於法律上的致盲點。而且有些病人的病情在近6年的時間裡保持穩定。這項試驗計劃於2015年4月結束。

另一項有希望的研究來自麻薩諸塞州劍橋的公司藍鳥生物（Bluebird Bio）。這家公司發表了他們的研究結果：一些病人的遺傳學也疾病似乎已經治癒。公司準備開始測試一種針對經常導致年幼男孩死亡的遺傳神經疾病的治療方法。

基因療法的另一種形式還能成為治療癌症的選擇。美國安進公司（Amgen）在夏季的一次會議上宣布自己的黑素瘤基因療法臨床試驗已經達到目標。黑素瘤可以從皮膚擴散到身體的其他部位。安進的基因療法使用經工程改造的普通感冒皰疹病毒，通過兩種方法治療癌症。病毒可以選擇性地感染癌細胞，並在癌細胞里複製，直到細胞破解。在細胞中生長的時候，病毒還能幫助生產激發免疫系統的蛋白。當細胞破裂打開後，癌症區域可以吸引免疫細胞，剋制疾病。

在由黑素瘤晚期（癌症已經擴散）病人參與的臨床測試中，11%的病人身上的癌症完全消失。在某些案例中，甚至連沒有接受注射的腫瘤也消失了——這說明殺死癌症的病毒在身體里擴散得很好。在另外15%的病人體內，單個腫瘤縮小了至少一半。全部結果預計將於2014年上半年出爐。

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