FDA 專家顧問委員會全票通過對 CAR-T 療法會有什麼影響？

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7 月 12 日，FDA 專家顧問委員會以 10:0 全票通過諾華的Tisagenlecleucel（CTL-019），這將可能成為全球第一個獲得批准上市的 CAR-T 治療方法。

評價：個人化製藥的先聲，藥廠從工業部分轉型服務業的開始。這是資本必然的選擇。個人化的製藥服務，更容易打造品牌溢價，更難被仿製（尤其是印度之類的技術不咋地的國家），技術更加密集。

期待FDA在BLA的基礎上搞一個新的申請體系給這類服務類產品。更期待諾華的定價，目測定價100萬美金以上起。

PS：真的很好奇他們的potency release assay是怎麼做的，以及後來者想證明等效性臨床實驗得怎麼做…

對於其他藥廠，這個審批相當於給他們打了強心針。之前Kite和JUNO的失敗，已經讓很多廠家躊躇不定，如履薄冰了。這針強心針打下去，估計至少精神上都活過來了。

對於美國的一部分血液腫瘤患者來講，估計是喜憂摻半吧，或者憂多於喜，因為價格可能會太貴，醫保不會覆蓋，個人壓根支付不起。

對於我國95%以上的血液腫瘤患者來講，5-10年之內也許也只是一個遙不可及的渺茫的希望吧。抗PD-1免疫治療的產品3年多了價格也沒有大降啊，國內產品也還是沒有獲批啊。何況是比抗PD-1更為昂貴、生產製備等要求更高的CAR-T呢。

國內不知道什麼時候審批諾華的這個產品，就算審批了價格太貴也用不起。國產的要是審批了吧，一開始幾年也絕不會便宜，且審批的產品到底療效如何，生產製備的工藝如何，安全性如何等都是巨大的問號。

至於實體瘤患者，從證明療效到獲得審批到普及可能需要更久的時間吧。

哎，說實話，這年頭的腫瘤新葯獲批，對絕多大數患者來講，其實都是升起一絲渺茫的希望，然後黯淡下去，真的是非常殘忍！

更多相關信息和分析，可參考專欄文章：諾華CAR-T療法獲FDA專家10:0全票通過的喜與憂 - 知乎專欄。

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題中的圖其實已經很好的說明了Tisagenlecleucel對於pediatric and younger adult r/r B cell ALL 患者治療獲益的價值。

至於有人說「體化治療先聲」，我無法同意。

自從Mark Greene在1985年在體內和體外環境用單克隆抗體處理Her2/neu軟化細胞、表明靶向治療會逆轉腫瘤細胞惡性表型開始，腫瘤治療屆已經為了癌症患者的「個體化治療」奮鬥了32年。

個體化治療絕不是什麼商業/服務模式，而是腫瘤治療發展的需要。

至於大家都在說的價格……我們需要了解一下研發過程在判定是不是貴。另外沒什麼比生命貴吧。只能說我國的「大病醫保」應該覆蓋更多。

我覺得最好的一點是，基於這個療法布局的特殊性，以後北上廣可以開設博後工廠，專職招萬年博後然後進入這個實驗室為car-t療法服務。解決生物就業的大好事。

有一部分癌種的患者有了希望，剩下的其他患者也有了期待…

但是希望歸希望，最終高昂的價格是現實