為什麼一些針對罕見病、致命病的國外的特效藥物、救命藥物，不能被及時批准進入大陸市場？

01-08

為什麼國外研髮針對罕見病的新葯，在國外批准後往往要數年甚至更長的時間才能進入中國市場？
---原問題描述
關於葯監部門運作及各種衛生法律規定不了解，確實疑惑，如提問不當，歡迎幫忙修改。

應該沒有「禁止」的問題。

國內罕見病葯的研發，生產，銷售均處於空白，葯監局就像是一個腦袋空空的評審員；而國外的罕見病葯要進入國內，必須在葯監局註冊。這可能是技術上效率低的原因。

我國還是發展中國家，民生熱點絕對輪不到罕見病，除了幾個一線城市。這可能是大背景下效率低的原因。

現在罕見病最大的問題是無葯可治。

即使有葯，也沒幾個家庭治得起。

謝邀

首先解釋下為什麼罕見病的藥物基本只有國外藥廠在研發。藥廠決定是否會進行某個方向藥品的研發，最重要的有三點：能不能出的起錢，能不能搞的出來，搞出來了能不能賣得出去。首先是研發成本：同研發常見病藥物相比，研發罕見病藥物因為可借鑒的研究更少，以及進行臨床試驗的難度更高，其研發成本往往比常見病藥物更高。其次，眾所周知，國內的藥廠普遍研發能力遠差於跨國大葯企。第三，患病率的高低決定了藥品的銷售前景，罕見病藥物的銷量顯然比不上常見病藥物。受限於這些原因，國內的藥廠基本不會投錢在罕見病藥物的研發上。而且，因為成本高、銷量低，罕見病藥物必須制定更高的售價才能收回成本。舉個我領域內的藥物說明：Eculizumab @FDA 目前臨床用於治療陣發夜間血紅蛋白尿（一種罕見的血液病，發病率約每年百萬分之一）的特效藥。花費大約是500000USD/年。
中國的經濟發展水平和政策環境導致藥品利潤受限，葯企申請進入中國市場的動力不足：罕見病藥物高昂的價格事實上遠超國內目前的經濟水平下民眾和醫保的承受能力，即使引進，也不見得會有多高的銷量。另外，中國市場的藥物售價並不完全由藥廠做主，政府機關的藥品限價政策嚴重地限制了藥物的利潤。在盈利前景不好的情況下，藥廠是寧可不進入中國市場的。當年也屬於罕見病的特效藥的馬法蘭就是這種情況，因為某種不能明說的原因，發改委和葯監部門給馬法蘭的限價遠低於國外的售價，最後導致其退出中國市場。現在我們這邊的患者有需要應用這種藥物的情況，只能從香港等地代購或者冒著買到假藥的風險從藥品黑市上買。
中國的行政審批制度：有關部門的效率向來不高。再加上現行制度下，想申請進入中國市場的藥物，必須取得中國人樣本的臨床試驗數據。而顯而易見地，越是罕見疾病，搜集到足夠的患者進行臨床試驗的難度就越大。鄭筱萸死後，葯監部門對新葯的審批極為謹慎，斷然不敢讓僅有國外臨床試驗數據的藥品直接在國內上市。

以上

任何藥品需要按照中國標準進行臨床試驗，形成數據後由葯監局審批才能上市。個人覺得這是理所當然的流程。審批緩慢是葯監局的工作效率問題，不應該因此否定審批流程的必要性。

首先說，國內的註冊審批機制尚不完善，前面的同志們都提到了；其次，由於人種差異，有些能用在西方人身上的藥物可能並不適用於亞洲人，需要有相關數據的支持；再次，擁有這些藥物的國外製葯公司並不一定看好中國市場，如果藥廠不向中國葯監部門申請也沒有辦法。比如化療藥物馬法蘭，曾經GSK申請進入中國獲批，但由於不能獲得他們滿意的利潤最終退出中國；最後，國家葯監部分政策偏向於保護民族產業，希望國內葯企能夠開發出能與國外葯企競爭的產品，因此在審批流程上不傾向於加速進口藥品的准入。

我想補充的一點是用於罕見病、致命性疾病的藥物在申請時可以走特殊通道而且可以申請減免臨床實驗所以以上幾位說的CFDA工作效率慢雖然是事實但在這一點上並不是問題所在真正的問題所在是這種葯很少有製藥公司研發因為研發成本太高銷售額低分攤到每個患者頭上的成本就會很高昂也就是說葯價非常高昂絕大多數人都用不起

另外，還要補充一點不管哪個國家都不會允許外國的藥物不經過本國葯監局的審核就直接在本國使用那是對國民的不負責任

進口葯為什麼這麼慢？

國產葯的質量差在哪裡？

看看袁越這兩篇文章就知道了，解釋的很詳細。

LZ所在的公司位於瑞士，專門做新葯孤兒葯的銷售。對於大陸，從來沒有直接銷售的，都是通過港台而進。

因為我們是有特色的國家。。。【特色一詞表示：我的情緒不穩定，我tm的根本不想背這個鍋】

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根本上來說總是不能阻止人家求生吧，也不能人為的把求生的門檻墊高吧。對於很多致命性罕見疾病的患者來說，一種被FDA確認OK的藥物，因為沒有CFDA的許可，所以就不能用，這簡直太殘酷了。由於經濟、科技發展水平的限制，國內藥廠原研葯本來就少，針對罕見病的項目就更是鳳毛麟角。國外藥廠對於這些高價葯在中國的銷售預期也很低，經濟上更不願意去招惹CFDA那批老爺們。因此，這些患者就只能看著國外的好葯，在國內痛苦的等死。除非，你富裕到可以去國外治病，又或者找到地下非法渠道購買黑市藥物。這種事情讓人想起來都覺得絕望恐怖，每天生活在這種夢魘中，真是極端的煎熬。真怕那些病的要死的人會去找那些貪官污吏算總賬，這可不是一般的仇恨啊。

在商業的角度去看：國內市場巨大，但是必須經過葯監局審批，同時這種葯有很大的適用人群，不然將會出現比較尷尬的情況：因為研發成本太高銷售額低分攤到每個患者頭上的成本就會很高昂也就是說葯價非常高昂絕大多數人都用不起（國內現狀）

審批前提是必須臨床試驗：葯患者醫生

醫生：具備試驗醫生的條件，以及試驗後的效果數據，才能更好的推動，適合的藥物流入中國。

葯：國外葯的推進取決於國內患者的數據，數據的統計掌握在各大醫院（實則各大醫院的每個科的主治醫師手中）和葯監部門手裡。同時只有這些醫生才具備臨床試驗的權威性！