如果沒有臨床試驗會怎樣？為什麼需要臨床試驗？臨床試驗需要多久？

01-07

如果沒有臨床會怎樣？為什麼需要臨床？臨床需要多久？
是所有藥物都需要臨床嗎？

謝邀。

不知道題主是否業內人士。我在葯企工作4年半，從事葯政工作只有3年，說的有不對的地方，還請各位前輩不吝賜教。

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一個新的化學葯從研發到上市要經歷幾年甚至數十年的時間，這裡就首先以化葯為例介紹一下藥物研發的大致過程：

藥物研發的第一步就是先導化合物的合成，也就是合成含有特定化學結構（也就是我們認為起到藥效作用的結構）的大量化合物；
隨後進入先導化合物的篩選，也就是從合成的大量的化合物中，篩選出毒性小，藥效強的這樣的候選藥物；
第三步就開始早期的臨床前（也就是藥理毒理）研究，包括in-vitro和in-vivo（體內和體外）研究。這一步研究的關鍵就是動物模型的選擇，儘可能的弄清楚在對這一特定在研藥物的吸收分布代謝排泄（ADME）方面，哪個物種與人類最為相近，並以這種模型探索藥物的安全性及有效性。常用的動物模型有大鼠、小鼠、斑馬魚、犬和猴子。說個題外話：為什麼寵物醫生一致建議小貓小狗吃貓糧狗糧，而不是分享主人的美味零食和大魚大肉，原因就在這裡，不同物種的代謝差異真的有天壤之別，比如巧克力對人是美味，可對小狗來說那就是毒藥。藥物也是如此！
差不多同時開展的還有劑型的優化及改進研究，這個葯到底是做針劑片劑還是膠囊劑，做速釋劑還是緩控釋劑。這些通常要根據藥物自身的理化特性、適應症、作用機制等等多方面因素進行考慮，當然還有企業的成本問題等等。
一旦有足夠的研究數據證實了藥物在動物體內的安全性，就可以開展臨床研究了。這裡的安全性還有個風險收益比的關係，比如治療一些危及生命（life-threatening）的疾病，如用於治療癌症的藥物，可以允許有較大的毒性，說白了就是不吃藥會shi的狀態下，即使吃了葯心肝脾胃甚至整個人都不好了，但總比shi了強；而如果只是治療感冒發燒，就必須要求藥物具有較寬的治療窗，也就是起效劑量與毒性劑量之間的一個合理範圍。
然後就是申請進行臨床研究，將藥物用於人體。葯監部門或政府機構會根據藥物早期研究的各種數據，評估安全性、風險收益比，決定是否批准新葯臨床研究的申請。
申請批准後就是I期臨床（主要評估安全性）；
II期臨床（安全性與有效性）；
III期臨床（主要評估有效性）；
如果一切順利，批准上市；
上市後還可以進行IV期臨床（上市後研究）。

臨床試驗分期請看以下鏈接或自行百度：

新葯臨床研究分期

下面先回答：為什麼需要臨床？

答：因為藥物在上市之前，首先需要以臨床研究來驗證藥物的安全性及有效性。

前面提到過，人體和動物對相同物質的吸收、吸收後的組織分布、代謝及排泄不盡相同。所以在動物實驗中獲得的數據不一定都能客觀反映藥物對人體的作用。很可能有些藥物在動物研究期間表現了非常好的安全性及非常寬的治療窗，但到了人體完全不是那麼回事。

這時候臨床研究就顯得尤為重要，先通過I期臨床在少數健康人（一般十幾個）中驗證藥物的安全性，隨後通過II期臨床在幾十甚至幾百個病人範圍內驗證藥物的有效性，隨後通過III期臨床在幾百至上千人範圍內研究藥物在大範圍人群中的安全性及有效性。對於III其臨床的研究人群，各國葯政法規規定也不盡相同，因為除了物種之間的代謝差異，不同地區的人群對相同物質的代謝也是不一樣滴。這跟遺傳基因、生活習慣、社會經濟等等都有分不開的關係，不細說了…所以你看，新葯研發好麻煩。

臨床需要多久？

我只能說或，大概，也許，平均4-6年吧。這跟適應症、臨床設計、統計分析、葯政審批時間都有關係…

沒有臨床會怎樣？

想想有關神農嘗百草的傳說。

不知道題主有沒有看過神農雕像，在神農頭上可以看到兩個鼓包，據說是「神農嘗百草，日遇七十毒」留下的紀念。說是神農為了找到能夠治病救命的葯，親自嘗試各種植物，最多的時候一天吃了七十種有毒的草藥。而神農的死，也是因為實用了有毒的草藥。

無論化葯還是中草藥，如果其安全性沒有經過驗證就被廣泛使用，那後果不堪設想。題主可以自行百度「反應停」的悲劇，或參考以下鏈接沙利度胺：漫長的悲劇--百度百家

當時這一藥物在安全性沒有經過驗證的前提下投放市場，用於緩解孕婦的妊娠反應，結果是造成大量先天殘疾的「海豚嬰」的出生，為無數家庭帶去了不可挽回的悲劇。

是所有藥物都需要臨床嗎？

目前所有新研發的藥物在上市前都需要經過臨床研究並通過葯政審批。

但由於歷史原因，可能有些歷史上就已經存在並一直沿用至今的藥物在當時並沒有通過臨床研究，但基於大量的人用經驗和歷史數據，不需要再補充臨床。

對於仿製葯來說，不需要進行大規模臨床，但仍然需要進行生物等效性研究。

如果沒有臨床直接上市那麼上市就是大規模的臨床實驗然後發現藥物沒有治療效果、療效不如現有藥物、有不良反應/嚴重不良反應、收益風險比極低然後宣布藥物失敗題主這是你希望看到的嗎？

最近由於試藥人的事件，所以很多人想了解臨床試驗，我看到一個比較火的視頻&<你真的了解臨床試驗嗎？&>大家可以在騰訊視頻搜索或者一個叫臨語堂社群服務號的上去看看，很清楚的講解了這個行業；藥物研發的安全性和療效性，對藥物本身是很重要的，對患者也是很重要，有臨床試驗這個行業才能解決這個問題，就是一很小的待機得到人類健康更大的進步吧

一個新葯研發的臨床試驗要經過10年的過程，這個行業是高風險，高投入，高回報

如果沒有臨床，科技的發展得不到確定，我現在在上臨床醫學，內容充分的輔助了正常的醫學理論，所以臨床試驗很重要，關係到以後診斷的真理性，藥物基礎更是不能少，兩者息息相關。

瞧你這個問題問的。說白了就是消費者不信你的邪。

說個簡單例子吧，30年前就發現了有效殺死艾滋病的方法。是用一種汞鹽的合成藥劑。是不是好嗨森？

只可惜臨床試驗不光殺死了病毒。連宿主都一命嗚呼了。

有點常識的人也知道，汞鹽是做砒霜的

有時候即使十幾年臨床出來的藥物也並非絕對安全。出了事又要扯到醫生身上。嘖嘖嘖，好可怕好可怕好可怕。

等到可以完全建立所有人類會患的疾病人類動物模型時(humanized animal model)，理論上就不需要臨床了。那一天到來的日子無限接近無窮遠，因為即便如此，倫理上怕死的人類也不敢在動物身上試驗後直接推入臨床醫療。