是否應該允許還處於實驗階段藥物用於治療危急病人？

01-07

現在新葯都需要經過長時間的實驗階段才能上市。那在此期間有病人已處於危急狀態，並且現有的其它藥物與療法都無效的情況下是否應該使用還在實驗中的藥物？

至少從既有法律角度來看，是允許的。

關於這種情況，FDA特別規定了Compassionate Drug Use，比較靠譜的翻譯是「特許使用治療」，其他的也有翻譯成「憐憫用法」的，也行吧。不過規定嚴格。具體的看下這裡What is compassionate use of experimental drugs?，論點我概述一下：

1. 必須重病；

2. 必須無獲批的葯可用；

3. 確定可能獲益（醫生評估）；

4. 藥品生產企業同意供葯（有時候涉及倫理、法務風險，可以拒絕）；

5. 還有一點比較重要，患者不符合該葯正在進行臨床研究的入組標準。

符合上述情況，採集所有規定文件後，FDA可以進行特批，還不保證100%通過。

目前來看，此類藥物更多涉及的腫瘤、急性傳染病（甲流之類）之類的疾病，由於門檻很高，事實上，近年來，特批的情況少之又少。更多信息，請看這裡：http://www.cancer.org/treatment/treatmentsandsideeffects/clinicaltrials/compassionate-drug-use

至於為什麼有這樣一個法案，更多的是關於「倫理道德」的法律論證。我才疏學淺，還是要請倫理學大拿來回答吧。

補充一下，還有emergency use drug/device.

Should experimental drugs be tested on dying patients?

Let"s start with the biggest issue with this question. Experimental drugs should never be tested on patients. They should be tested on subjects.

With that in mind, experimental drugs should only be tested when the Institutional Review Board gives the go ahead and there is a scientific justification of the experiment that doesn"t present unnecessary harm to the patient. Using experimental drugs on dying patients simply because they are going to die anyways would be considered a violation of many research ethics codes.

From the perspective of a scientific question, you want to design your experiment to achieve a strong signal to noise. Typically dying patients only add to noise.

Quora上有個類似的問題：實驗階段藥物能不能在危重病人身上試驗（反正他們都要死了）？

一個製藥學的大V明確回答：不行。實驗性藥物只能用在受試者（subjects）身上，而不是病人（patients）身上。醫學試驗應該儘可能的排除干擾，而危重病人多半不會帶來有價值的信息。

事實上你要是去看看葯企臨床試驗招募受試者的文件，你會發現受試者是有很嚴格的入選標準的。腫瘤的大小有限制，不能太大也不能太小；複發次數有限制，不能超過多少次；腫瘤類型有限制，像生物葯要腫瘤表達某些受體；接受的治療有限制，用過貝伐珠單抗很多試驗都進不去。所以病情危重並不能成為入選的理由。

當然，這個回答是反對出於試驗的目的使用。至於能不能出於治療的目的使用我就不清楚了。不過我覺得就算允許提前使用，也是像埃博拉這種突發性事件更可能一些，因為過了這個村就沒有這個店了。像癌症這種一直有人得的病不差這點時間。

在我們醫學院有門課就叫Ethics，曾經討論過這個話題。其實是可以的，但要確定沒有更好方法，前期modeling或animal level或in vivo測試結果較好，且簽署知情同意，同意承擔風險。所謂倫理，只是站在不同角度考慮問題罷了。

據我所知，在我們這一類病人圈子裡，大家吃的葯大部分都是一樣，有一小部分有差別。而這差別來自於藥效不明確，或者藥物處於實驗階段未正式上市。為什麼會出現這種情況。因為很多新葯處於開發上市階段，現有的葯不能根治病情，有一些比較好的醫院和專家就能拿到這些藥物的使用權，於是成立了各種實驗小組。當我們去看病的時候，醫生會酌情考慮向你介紹這種實驗小組，自己可以考慮是否加入。比如我們要吃的一種葯，還未正式上市，據說一粒價格五百左右，一些月藥費兩三萬，有個別人通過關係可以在這種實驗組裡吃到這種葯。其實這都是沒有辦法的事。左右可能都是一個結局……不說了～唉！

但同時應指出現在有人對達菲的療效提出了質疑，要我說這就是在博弈，要麼病死或者靠自己神奇的抵抗力痊癒，或者吃這個要。還是請倫理大拿來解答吧

頸部淋巴結核耐多葯，女孩子家家23歲頸子上開了二十幾厘米的口子，持續輸液半年多並堅持吃藥。以我的淺薄認知，耐多葯無非是藥物研究滯後，我希望再有一定把握的情況下有嘗試的機會。起碼態度是積極的，更多嘗試更多機會。從一定高度來講，進步需要不斷探究，探究的過程中犧牲也是不可避免。進步的速度慢，也是有人在犧牲的。下雨天不打傘，你說快跑和慢走哪個淋得雨比較多。