相對於罕見病在發達社會有國家承擔治療費用，中國在這塊有哪些制度性的缺欠？
請題主協助完善：不同的「發達」國家分別對於「罕見病」是什麼政策？美國和歐洲一樣嗎？
我在上大學時，對這個問題和小夥伴們做過研究。
首先，發達國家如美國，國家沒有對罕見病患者承擔治療費用。相反，在美國，國家是否承擔罕見病患者的治療費用一直是社會爭論的一大焦點問題，同時也是奧巴馬總統推出的全民健保計劃要著力解決的問題之一。而這個問題背後的政治邏輯是政府作為公共服務的提供者，是否有擔保全體公民健康的責任。支持國家應當承擔起對罕見病患者費用的一方認為，社會有道義承擔起對弱勢群體(罕見病患者)的照顧，套用一句俗話, no one should left behind (不拋棄不放棄每一個人)。而反對方認為，政府沒有必要提供類似的服務，原因是政府是納稅人供養的，本身沒有營收能力 (咳咳)，如果政府承擔起對一部分公民的維護健康的責任，則必然要加稅，而最後就變成了全體公民出錢來供養一部分公民，這顯然是不公平的。在美國，前一種理念被稱作大政府，後一種理念被稱作小政府，兩種理論沒有絕對的對與錯，事實上政府的政策時常在兩種理論中遊走，而導致政策不斷變化的就是選民一次次用選票作出的選擇。簡單說，民主黨人傾向大政府，而共和黨人傾向小政府。
好了，貌似說偏題了。美國在奧巴馬總統上台前一共有兩大聯邦性的社會保險系統，都是由羅斯福總統(FDR)在其新經濟政策時期開始執行的。其中一個是社會保險制度 (Social Security)，另一個是針對老年人以及殘障人士的健康的 Medicare／Medicaid。這兩項制度的目的都是政府對公民提供基本的經濟及健康保障，注意，重點是基本的保障。這兩大系統之繁複簡直到了不能用語言來形容的地步，這裡沒法展開講，講講最最基本的概念就是一個人從工作開始就把工資的一部分拿出來，存到自己的社保賬戶上面去，然後政府和僱傭單位加一部分錢，最後所有的錢作為你的社保金。顯然，這些錢不會很多。那麼不夠怎麼辦呢？這裡就引出了美國一個巨大的產業，保險業。
簡單的說，保險是私人公司提供的，夠不夠買保險是個人行為，其他人不得干涉。而通常，保險是全職工作的一項福利。美國絕大多數的企事業單位都會為自己的全職員工提供醫療保險，稱作福利 (benefit)。員工以及家人生病時，就可以向自己公司提供的保險機構尋求幫助，簡單的說，要錢。可是由於商業行為的逐利性，保險公司不可能會無限的給錢，所以在奧巴馬總統推出全民健保計劃之前，保險公司會對受保人提供各式各樣的限制。最簡單的一種，稱之為上限（cap），比如一個人的醫療保險的上限是一百萬美金，那麼在這個人生病時，保險公司最多最這個人支付一百萬美金的醫療費用。一百萬美金是什麼概念呢，在美國的醫院生小孩兒一天的費用大概是1萬美金，一百萬美金也就3個月吧。(現在還吐槽中國的醫療貴嗎？)簡單說，不夠用。
我這偏題偏到哪兒去了。。。好吧，回到罕見病上面。既然聯邦政府提供的基本社會保險和私人公司提供的商業醫療保險都不能負擔罕見病的治療，那怎麼辦呢？辦法有很多，其中很重要的一項就是政府參與的互助計劃，這裡的政府指的是地方政府，也就是州政府。既然聯邦政府提供的社保和商業醫保不夠用，那麼地方政府單開一個局，邀請公民參加。每個人定時定量交一筆錢到互助計劃裡面去，政府再加點，到了需要用的時候，參與者可以享受到互助計劃的幫助。怎麼樣，看起來很完美吧。其實不然，由於各個地方政府的財力不一樣，美國大部分州都有自己的類似的半公半私性質的補充醫療保險制度，但是提供的內容不盡相同，簡單說，能給的錢不一樣。富裕的州自然能提供很好的財政支持，而不富裕的州，不富裕的州大多都是美國基本價值的捍衛者，我們支持小政府！我以美國西北方的一個州舉例，這個州屬於美國的富裕州，其規定的州最低工資是全國最高的地方，自然這個州就有很好的補充醫療保險。我和我的小夥伴做調查時，看到這個州為一個罕見的病的患者群提供的財政支出是2千萬美金一年，而患者數量不超過20人。這是何其龐大的一項支出。很明顯的，富裕者如果美國，政府也不可能承擔起對所有罕見病患者的醫療費用，遑論中國。
最後說一點，一個國家政府所制定的政策都不應當脫離這個國家的實際情況，脫離了就朝鮮了。當一個國家的經濟水平沒有達到相當高度時，是沒有辦法負擔起對全體罕見病患者的醫療救助成本的。所以，不是中國的醫療制度有缺陷，而是社會發展水平不夠，醫療制度恰恰客觀的反應了這一現實。不請自來, 對歐美醫療系統整體研究了很多年, 簡單說一下,
首先中國是發展中國家, 可以在系統上和歐美比較, 但是不要忘記了財政能力仍然差距, 所以不要結果論, 中國的醫保池裡的錢還沒有多到可以覆蓋非致命疾病以及非大範圍的致命疾病
其次, 罕見病的報銷在歐美各種體系下也都是巨大的成本難題, 很多也無法報銷, 或者只能少量報銷, 並且一直存在減少範圍和降低保險額度的趨勢, 比如英國有一些罕見病花費在10萬英鎊以上給於報銷的, 爭議都非常大, 削減趨勢非常明顯。
第三, 由於報銷受阻, 歐美藥廠 開發罕見病也不積極, 很多都是鼓勵患者自己組織起來湊錢做的研發, 美國很多都是湊幾百萬美元做的, 國內也可以參考, 甚至和國外患者群體合作。
第四, 醫保體系是世界難題, 從歐美到南美到亞洲, 沒有一個體系是完美可持續性的, 醫療成本和醫療效果是永恆的難題, 與其抱怨中國如何不好, 國外怎麼好, 不如好好多了解這些體系, 明白"其他人"的存在, 畢竟公共醫保只能為了多數人的基本醫療權益而服務。我謹慎悲觀的認為沒有一種醫保模式是合理的, 幾十年內也不會出現。明白這個, 罕見病就得找尋公共醫保外的方案，比如第三條。
解決方案也許只有兩個，都和醫保無關。
首先，在中國, 未來解決方案可能會是商業醫保的加入，但是問題會非常多。
其次，在新葯審批門檻上可以大大降低和加速，以降低整體上市成本, 自然患者承擔費用就下降了, 這方面可以參考美國FDA REMS策略。
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樓下有層提到 Gattex 拿這個葯舉個例子福布斯在這個葯上市的時候分析過15% 患者完全無法負擔也沒有保險51% 患者接受商業醫保, 但是任要負擔30%保險34% 患者有國家醫保, 接受罕見病組織的部分捐助, 這些組織有部分撥款來自政府結論是這個葯在美國也沒有任何直接通過國家醫保報銷的途徑我PhD的課題是研究罕見病中的一大類：溶酶體病。在這個領域呆得越久，感觸越強烈的就是我們的國家雖然越來越富強，但在很多方面離發達國家仍然有很大差距。
每年，我都會去參加我們領域的年會：WORLD Symposium（We"re Organizing Research for Lysosomal Diseases）。由於我導師是主辦者，我每年都在Information desk幫忙與會者註冊。翻遍名牌，有美國，英國，加拿大，德國，法國，挪威，義大利，巴西，墨西哥，台灣，甚至有突尼西亞這樣的不發達國家，唯獨沒有中國大陸。我曾經與Genzyme公司的一位代表聊了下，他說他們知道中國有很多病人，但他們根本無法考慮中國市場。因為現有藥物價格很高（以粘多糖症一型為例，在北美一年至少20萬美元），在大多數國家都是政府提供醫保，而中國連罕見病的準確定義都沒有，遑論醫保。Genzyme曾經將另一種溶酶體病（Gaucher Disease）的特效藥在中國上市，幾年了過去了，一直都沒賣出去過。
另一方面，通過與國內NGO（北京正宇粘多糖罕見病關愛中心）的交流得知國內實際上有很多病人，由於國內缺乏相關診斷治療手段，病人都一直處在絕望的等待中。有病人家屬甚至移民到澳大利亞去希望當地醫保能夠解決問題，還有病人家屬聯繫我希望我幫他們在美國代購藥物。
目前世界各國採取的政策大致分為三種。
第一集團，如歐美髮達國家以及台灣。
政府政策到位，醫療保險報銷，醫療龍頭企業開足馬力研發。當然葯企也不是白給，前期投入了大量金錢（數十億美元），於是藥物價格也高得匪夷所思（為的是在專利過期之前撈足本錢）。等相關專利到期了，biosimilar藥物就會大量上市，到時候藥物的價格也會大幅度跳水。第二集團，如韓國。
政府在尊重國外專利的前提下大力支持國內企業研發相關藥物。目前韓國本土生產的粘多糖一型的特效藥早已上市，比歐美使用的藥物便宜大約30%。而且醫療保險負責報銷。國內有些病人會前往韓國購買藥物。今年，Green Cross公司研發的粘多糖二型藥物也將上市。第三集團，如印度。
印度就是純屬耍流氓了，直接無視別人的藥物專利，讓國內企業直接生產特效藥。當然，印度的醫療貌似是全免費的。印度對此的說法是這些病危及到國民的生命安全，政府只是權宜行事。而我國不屬於以上任何系列，實際上就是沒有政策。人大上經常有人提議醫保納入罕見病，但一直都沒有通過。總而言之，罕見病治療是個政策導向性很強的領域，政府無相關政策，藥廠無利可圖，自然也缺乏相應基礎和臨床研究，也難怪少有人資助學者來參加國際會議。講個孤兒葯的案例吧，大家體會一下
杜興氏肌肉營養不良症 (duchenne muscular dystrophy, DMD)是一種基因病，估計你已經猜到這種病的表現是肌肉萎縮，病因是由於基因突變缺陷導致肌肉細胞不能正常產生一種稱為Dystrophin的蛋白質。這種塊頭比較大的蛋白質缺失就會導致肌肉纖維變得脆弱無力。患者一般12歲時就已不具有行動能力，並且由於心臟和呼吸肌肉纖維化壞死和降解，常會死於呼吸衰竭或心功能紊亂。平均預期壽命25歲。
現在估計在5到24歲男性中大約每5600～7700就會有一個患者。歷史上有名的病人包括法拉利創始人恩佐法拉利的兒子Alfredo Ferrari，死於24歲。
去年開始這個病突然變成華爾街關注的焦點，起因是葯企BioMarin以6億8千萬美金收購了生物科技公司Prosensa，而當時Prosensa剛完成三期臨床實驗沒多久，並且三期實驗還沒有達到預期。具體股票分析我就不說了。當前同樣在探索DMD療法的有四家企業, 包括PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT), Sarepta Therapeutics(NASDAQ:SRPT), BioMarin Pharmaceutical (NASDAQ:BMRN), Santhera Pharmaceuticals (SWX:SANN), 這些企業分別用了三種不同的機理，試圖緩解癥狀，儘可能地延緩小孩心肺功能衰退，延長預期壽命。這些企業目前都是華爾街寵兒，市場共識是今年明年會有FDA通過的治療方案。從前期數據來看，確實是對病人有幫助的，小孩的運動機能確實有延緩的跡象。雖然不能治癒，但是對於小孩和小孩家人，一定有巨大的安慰。
我是研究股票時發現的這些企業，我就講講我的感受
一是要贊一下美帝的完善高效的資本市場。你肯定看到上面的玩家都是上市公司了，市值大多在10億美金左右。大家都知道臨床實驗要花上億美金，時間更是長達數年，科學家醫師MBA們總不能為了一個情懷辛辛苦苦工作數十年，並且有可能最後實驗失敗，青春和夢想統統變成了一個三期失敗的新聞。實際上在美帝假如你是一個大學研究工作者，只要想法靠譜，團隊給力，就可以拿到大學和政府的孵化器資金，稍微上路子了可以拿到VC和知名投資人的早期投資（參見Jeff Bezos和Juno Therapeuticals的故事），再之後可以上市可以被收購可以收購別人，天天蹲實驗室的生物博後照樣可以走向人生巔峰。即使沒有人生贏家，葯企普通員工的薪水也不會差。錢哪來？一輪又一輪的融資。提供資本的華爾街精英和風投大亨固然是為了投機，但源源不斷的資金保證了研發的進行。何況華爾街也不是傻子，他們的利潤更為豐厚。10倍股在生物科技企業都不罕見了。金融的本質不是為了博傻。
二是孤兒葯法案。這個病之所以叫孤兒病是來源於1983年孤兒葯法案（Orphan Drug Act of 1983），這個法案規定了研究孤兒葯的企業會享有巨大的福利，包括稅收，長達7年的特許經營權，快速審批通道等等。常見的罕見病呢包括白血病，血友病，白化病，各種異常疾病等等。這項法案通過直接後果就是原本製藥公司只想開發糖尿病心血管疾病癌症等等受眾多的病，現在因為利益，或者自己開發，或者天價收購有希望的孤兒葯。人才和資本都大量湧入葯企，不管是不是都有前途，至少孤兒病得到了很多關注，病理研究和治療手段都在不斷進步。
三是醫保制度。既然病人數量那麼少，那葯企如何賺錢？只能每個病人多收一些。具體多多少呢？舉個栗子。Gattex是一種治療短腸綜合征（短腸綜合征_百度百科）的孤兒葯，全美大約只有不到5000患者。這個葯治療費用要多少？$295,000 ! 183萬軟妹幣！誰來付錢？保險公司和政府，甚至研發這個葯的企業（有時候葯企會付30%的co－pay，這部分本來應該病人付的，但現在病人不用掏錢，葯企其實是變相鼓勵用藥）。這麼貴，醫保可不可以不掏錢？一般情況下是不行，也沒有聽說過哪家保險公司因為是孤兒葯而據保。具體醫保政策研究不深，我大致理解就是保險公司不能針對某種病不保，只要確診，FDA有通過的療法，醫生說可以用就得買單（歡迎大家補充）。當然美帝的醫保為人詬病已久，只是在這一點上還是比較人道的。
你也看到了美帝孤兒葯發展如火如荼都起源於1983年通過的法案，以及整個生態環境在此基礎上不斷良性發展。再看看中國，監管機構還在審批中成藥，上屆局長注射死刑下屆會怎麼當，社會上在探討中藥好還是西藥好，朋友圈傳的是癌症細胞可以餓死，你拿著一個有希望的分子去找中國的風投他問你1年回報率3年回報率是多少，請問你還有多少信心？因為我們國家的財政收入尚不足以滿足大部分人的醫療需求，更不用談罕見病。同樣的一個億，在罕見病上可能連一種葯都砸不出來，但是在很多疾病上，能救活成千上萬人
到目前為止，中國甚至還沒有對罕見病進行定義。更別說制度層面了。中國醫學至少落後西方10年。
中國，針對罕見病，目前沒有任何政策紅利。現實點來說，當中國大部分貧困人口的醫療都得不到保障的時候，政府是不會太關心患罕見病的少數群體的。
明白人清楚，國家醫療政策是「大體滿足大部分人的基本醫療需求」。請注意，「大部分人」，「基本」是關鍵詞。常見病多發病的醫保對國家已經不堪重負，有些偏遠地區連冠心病和糖尿病的葯都用不上，你得了罕見病就自求多福吧。資金投在罕見病用藥是違背了國家大政策的，呼聲再高也很難得到支持。何況基本沒呼聲。而且「大部分人」思想也沒提高到呼籲國家罕見病政策出台的程度，不可能為了一小撮人損害了大家的利益，沒辦法，誰讓我們在社會主義初級階段。大家熟知的冰桶挑戰的一種罕見病——肌萎縮性脊髓側索硬化症ALS，俗稱「漸凍症」（霍金得的就是這病），另外比較常見和有名氣的罕見病還有血友病、地中海貧血、苯丙酮尿症、肢端肥大症等。
各國對罕見病和的定義1.1 WHO患病人數佔總人口的 0.65‰~1‰之間的疾病；1.2 美國
每年患病數少於20萬人，大約佔總人口的0.75‰；1.3 歐盟發病率低於0.5‰（約25萬人）的疾病，（歐盟罕見病還有要求，危及生命或者慢性退化並且目前沒有治療手段的疾病，差不多是這個意思吧）；1.4 日本患病人數少於5萬人，大約佔日本人口總數的0.4‰；1.5 我國的台灣地區患病率低於0.1‰；1.6 中國無定義在國內，因為我國還沒有對罕見病進行定義，也沒有國內數據，所以在申報罕見病時，多是採用的是WHO的定義，並關注美國歐美是否將疾病列入罕見病名單里。但這就涉及到我國人口基數的大、發病地區集中、成人所佔人口數的區別等等「中國特色」的原因，也包括臨床缺乏足夠的對照治療進行比較、樣本量太小，難以獲得有說服力的數據等基數原因，還包括藥物的可獲得性、性價比、是否進入醫保等經濟因素，所以研發企業慎之又慎。基本上新葯在這一片都不敢涉足。
我們相關的監管機構態度消極、缺乏合作和聯動的團隊精神是一巨大的毒瘤。「冰桶挑戰」在中國只是一場作秀，大家除了潑冰水，上傳朋友圈，最多捐捐款，其實沒有什麼卵用了。一個罕見病，最多就是一篇文章，當然僅僅也就是一篇文章。
任何國家的福利，錢都不是颳風逮來的，錢從哪來自己想。比如紐西蘭這裡的全民意外傷害險，即使你沒交保費，被狗咬了被車撞了被廣告箱砸了，政府全報銷。是不是很美好？美好個p，這都是紐西蘭所有開公司的商人上繳的專門費用，獨立於稅收之外的雜捐。所以什麼福利保險，最終還是人民自己掏錢
首先就是沒錢，中國有多少人13億將近14億，人均收入就那些，連常見病的全面覆蓋都沒實現，如果犧牲大部分人的生命利益去拯救極少部分人，不僅不經濟，而且不人道。說錢都花到別處去的，趕快移民，別給知乎的平均智商拉低了！中國是腐敗！不可否認，但是沒你想像的那麼厲害，當然，也沒新聞中的那麼好。不維穩，醫個屁保，沒貪污，也不修高鐵，也不維穩的國家多好！索馬利亞就是一個！不修高鐵，你過年回家坐綠皮火車？你要是30年能讓中國GDP翻幾倍，我賣血也給你包高幹病房，付出和回報是成比例的，你要是願意把收入的一半存起來治病，沒有治不好的，醫保也是一個道理，你每個月就交那麼幾個錢，想治啥罕見病？
看了這麼多答案，突然想起1942里蔣鼎文說的那句話：「國家貧弱，就得甩包袱。」我也不知道這句話對是褒義還是貶義，各有各的理解吧。希望國家能早日出台相關政策。
國家承擔治療費用？
還是那句，先問是不是
所謂國家免費醫療的前提是，你要買醫療保險啊
每個月將100多將近200歐的醫療保險，然後你說看病的不要錢？
然後我看一下中國某健康保險，雖然我完全搞不懂那麼多套餐是個什麼鬼
但是，一般的住院醫療保險，一年175RMB；重大疾病保險，一年145
我記得我國內上中學的時候，一年還是一學期保險是38還是36；大學似乎公費醫療保險費都不交
這兩個應該是最便宜的，但是按照這個價位
一年最多2000RMB左右，你可以得到一個很全面醫療保險了吧
來吧，我就是EB病毒相關嗜血綜合征
不匿名了，直接上圖吧，我在北京友誼醫院。
這才第三期化療剛開始啊
我們已經花了60萬，還要有第四期和入倉，骨髓移植和恢復。我們家兩套房一套住著，一套是我的婚房。等我病好了，也就是我全家無家可歸的時候……然而還不夠……還不夠啊……我才24，剛剛工作，有著很好的職業規劃，我們全家都有著美好的夢想，然而……
重要的事說三遍
感謝衛生部，感謝拍腦袋的幹部。給您全家磕四個頭。2016-2-26如果我能活著回家。我發誓我一定要好好孝敬我父母。無車無房，媳婦可以不要，誰要動我父母動我老娘，我開水全家不是制度欠缺，而是財富欠缺。中國社會如果有瑞典、丹麥的人均收入（$60k），這都不是問題。
這個鍋制度不背，明明是你們納稅人沒有錢。
治起來就是無底洞，這應該開多好的葯呢？你能選擇么？到時候你們又叫花錢太多了。沒有歐洲人有錢，卻得了歐洲的病。所以說不能搞西方的民主。沒等實現現代化，先把國家搞沒了。再說，我們也要實事求是，不僅要符合物理學，生物學，化學的基本規律，也要符合經濟學的基本規律和國家的利益，這種病，治不了的，只能死，放到哪個時代都一樣，你不要就這麼總想把體制批判一番，i『m angry
不加思考就亂批判，中學生吧。看了這麼多回答評論 說到底 就是中國沒多餘的錢 要基礎建設 要修路 要援助別的國家 還要留出被貪污腐敗的錢 基本沒剩餘了
不請自來。我終於可以系統地回答一下這個問題了。下面的各種短評我都看不過去了。長文很多討論的是藥物的問題，但是罕見病問題其實涉及醫療系統的各種方面。
首先我們明確一點，中國gov關注罕見病這個事，從99年開始在相關文件里就提到了這個概念，並且10多年來一直有人大、政協的代表在提相關意見。
作為一名「資深」人大代表，來自安徽大學物理與材料科學學院院長孫兆奇，今年是第3次當選全國人大代表，他屬於安徽代表團「元老級」人物。在當選全國人大代表11年間，今年他是第8次帶著「呼籲完善罕見病醫療保障制度」的建議參會，是一名名副其實的「執著」代表。
2010年5月17日，中華醫學會醫學遺傳學分會在上海召開了中國罕見病定義專家研討會，對中國罕見病的定義進行商討，結果建議："在中國，患病率小於1/500,000或新生兒發病率小於1/10,000的疾病可稱為罕見病。
我們退一萬步說，現在我們有一個好定義去服務罕見病患者們了，問題又來了，怎麼服務他們？目前世界上已明確的罕見疾病一共有7000多種，絕大多數是遺傳疾病，很多疾病的主要癥狀都全不相同。部分疾病可以用藥物治療，但是絕大多數的疾病姑息保命甚至等死。
在調研中我們發現，不同的罕見病患者主要訴求是有很大區別的。除了希望保障額度提高以外，也希望對一些輔助性醫療服務進行保障，例如白化病希望視力康復治療；瓷娃娃病希望有相關輔助器具等。這也給保障工作帶來了麻煩。
第四：法律
對於罕見病群體來說，最理想的方式是一切（包括定義，保障等）有一套法律固定下來。但是因為上面這些問題，制定法律也有難度。當然，另外一方面是因為，目前gov列上待辦事項的法律實在有點多，罕見病問題因為照顧的人不多，往後排了，但是確實列上去了。
第四：錢
這問題大家都說了我就少說。但是之所以放在最後，是因為我個人認為這是在罕見病問題中最沒啥問題的問題了。gov可以抽得出這些錢，就是不知道怎麼花。
問題說完了。現在我要旗幟鮮明地反對 @TomGhost 最後一句話：「冰桶挑戰」絕對不僅僅是屏幕上的作秀，它成功地讓這個社會意識到了問題。
客觀上來說，2014年冰桶挑戰後，國內無論是gov層面還是學術層面，對罕見病問題的關注都提升了一個量級。15年、16年2月底的「世界罕見病日」，NGO組織「中國罕見病發展中心"(CORD)都組織了大活動，在社會各界獲得不少關注。大家可能不記得，今年罕見病日百度外賣還做了相關的活動。
gov方面，目前所知，全國衛計委、上海、山東都已經組織了專家委員會研究相關問題，四川等省正在籌建。
在定義上，16年初上海衛計委發布了《上海市主要罕見病名錄2016版》，並且官方層面開展罕見病宣傳，開了全國罕見病工作的先河，初步嘗試解決罕見病定義難的問題。這一年裡，全國學界逐漸開始達成「只說名錄不劃線」的共識。同時基於《名錄》，很多相關工作也正在開展：如針對醫學生教育的罕見病教材；NGO的擴展參考版《名錄》等等。
雖然初版名錄只有65個疾病，按照可防可治的原則，考慮了上海的地域問題，但是它無疑是可擴充的，也是具有參考價值的。
罕見病問題雖然難啃，但是是值得研究的，也是能逐漸看到希望的。雖然。真心苦了那些在挺著的患者。
利益相關：2015年上海《關於建立地方性罕見病名錄的相關建議》提議者
這是個人文主義的困局……極少數人的困難卻需要其他大多數人花大量資源解決，有欠缺是在所難免的吧……
這是我第一次來知乎上回答問題，做為一個在罕見病領域做了快五年研究的人談點自己的看法。（1）政府層面對於罕見病投入太少，各個方面，不管是病人醫保，還是藥物研發這一塊的投入還有不足。（2）無障礙設施做的不好，我們研究的這種疾病目前雖不能治癒，但是通過各種手法可以延長一定壽命，然而他們可能需要在輪椅上度過，這樣他們的生活成了很大問題（我們在開會時經常聽到家長說孩子上學不便等等方面的困難）（3）社會組織不夠發達，對於這些患有罕見病的家庭承擔了巨大的壓力，如果更多的社會組織能夠來幫助這些家庭，那麼這些家庭的生活質量能夠大幅度提高。其實這也是我最大的一個夢想，將來有一天我離開了這個領域的話，我覺得我唯一還能做的就是去幫助這些家庭照顧這些孩子。在這個領域呆了這些年，真的特別羨慕國外成熟的體系，不管是民間還是政府都在高效的幫助這些病人以及他們的家庭。而看到咱們自己的狀況，知道咱們要走的路還很遠。看到很多人都在抱怨政府的問題，但是民間也應該先行。我知道知乎里有很多牛人，如果每個人從自己的角度去幫助這些病人，其實這樣或許更好，病人或許能夠活的更好。由於我就是一個搞研究的人說的不太好，如果有不準確的地方，還望大家指出，謝謝！
說一句話，不管正確與否。
1%的重病者耗盡20%的醫保資金20%的慢性病者耗盡70%的醫保資金70%的健康者只佔了10%的醫保資金很多人希望實現大病救助，批評封頂線的政策性。但錢從哪裡來？很多人的病就算散財百萬都搞不定。
話就一句錢從哪裡來？1.人太多，錢不夠。2.話說中國目前連醫保跨省結算都費勁。。。
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※做過兩年銷售 打算轉行做醫療器械註冊專員 要做什麼準備工作 能更好的面試成功？ 謝謝