如何評價澳洲Venetoclax治療癌症的消息？

12-24

利好！癌症有救了！澳洲最新藥物實驗讓20%癌症患者治癒！79%的癌症患者好轉！
一聽到癌症，人們就聞風喪膽！
下意識的認為如果得了癌症，就基本等於得了絕症！
但是！如今澳洲傳來好消息！
一種新試驗的藥物可以治癒癌症！
醫學真是博大精深的學科。。。

小編盡量用人讀的懂的語言來說說這件事兒。。。
在過去的4年里呢，澳洲和大美帝國同步，進行了一項藥物實驗。
其中，在澳洲這塊呢，是在墨爾本皇家醫院和皮特麥卡勒姆癌症中心進行的。
參與實驗的癌症患者共涉及116人。
經過這幾年實驗呢，其結果是喜人的！
79%的人使用了其他藥物無效後，使用了實驗藥物後卻出現了積極反應！
而其中20%的人甚至在參與實驗後痊癒了！！！
是的，沒錯，一些癌症患者被治癒了！！
那麼，這究竟是一種什麼葯呢？
這葯叫Venetoclax。

我們都知道，癌症是身體里的癌細胞在作怪。
而我們現有的抗癌藥物治療呢，就是不分一切的在你的身體里殺殺殺！
不僅殺死那些癌細胞，也同樣傷害正常的細胞，
比如血液細胞，腸道細胞和頭髮毛囊。
所以常見的癌症患者就會出現掉頭髮啊，腹瀉啊，噁心啊等癥狀！
但是Venetoclax不是走這個套路的，
Venetoclax的一個特點是它能殺死提高癌細胞存活率的一種蛋白質，叫BCL-2蛋白質。
同時，Venetoclax還採用表觀遺傳BET抑製法，從基因層面治療癌症！
簡單點說就是遺傳變化控制著DNA的修復，複製以及DNA中的基因在特定的時間與位置的表達，
Venetoclax就是打算微調這些遺傳變化，來重置DNA中因為細胞癌變而破壞的平衡！

還是有點晦澀難懂。。。小編儘力了。。。
62歲的Blackwood先生曾經被告知，生命只剩下3周了。
他試過了所有的方法和藥物，都沒有效果。
所以他加入了這項藥物試驗。
而就在使用了Venetoclax 7周以後，病情就出現了轉機
Blackwood的妻子說，我們當時經歷了非常痛苦的一段時期，無論使用任何治療方法，他就是一直沒有好轉，情況不好的時候，每次化療後10天，他都會體重驟降，無法進食！但參與實驗後現在居然快要好了！太神奇了！

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利好！癌症有救了！澳洲最新藥物實驗讓20%癌症患者治癒！79%的癌症患者好轉！

謝邀，不用做太多評價，這種新聞我能給你找一百篇不重複的，每年死在3期上的葯數不勝數。

「讓20%癌症患者治癒！79%的癌症患者好轉！」
很多化療藥物的效果一樣可以達到這種水平，部分昂貴的抗癌藥物效果更好。

而且，癌症又不是必須得死，很多癌症預後效果1024，比如甲狀腺癌。
這個基因我也遇到過，很常見的一個通路基因。

任何時候，看到任何科技報道，請牢記這幅圖！

轉自網路

Venetoclax能抑制複發性慢性淋巴細胞白血病中BCL2的功能
原創 2016-03-15 梵創新醫學網

Venetoclax是一種實驗性B細胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑製劑，由艾伯維公司和羅氏公司聯合開發。BCL-2是一種可阻止一些細胞（包括淋巴細胞）凋亡的蛋白。Venetoclax旨在選擇性抑制BCL-2因子的功能，恢復細胞的通訊系統，讓癌細胞自我毀滅，以達到治療腫瘤的效果。

FDA認為這種藥物在治療帶有17p基因缺失突變的慢性粒細胞白血病患者方面有著顯著療效。目前約有3-10%的一線慢性粒細胞白血病患者都帶有這種基因突變，而在出現抗藥性的慢性白血病患者中，這一比例更是高達50%之多。

在Venetoclax第一階段的研究中，研究者採用劑量遞增研究的方法以評估其安全性、葯代動力學特性及療效。複發慢性淋巴細胞白血病（CLL）患者、難治好的CLL患者或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）每日口服Venetoclax治療，其中56名患者每天口服150-1200mg的Venetoclax，另外60名患者每天口服400mg的Venetoclax，以周為周期逐步加量。

在納入該項研究之前，大多數患者均接受過多種療法的治療，其中89％的患者預後不良。有研究表明，Venetoclax在任何劑量下都具有一定活性。56名患者中有3名出現臨床腫瘤溶解綜合症，其中有一人死亡。調整劑量遞增時間表後， 60名患者中沒有一個出現臨床腫瘤溶解綜合症。其他毒性作用包括輕度腹瀉（52％的患者），上呼吸道感染（48％），噁心（47％），和3至4級的中性白細胞減少症（41％）。研究未檢測出Venetoclax的最大耐受劑量。在納入的116例患者中，92名患者（79％）對Venetoclax治療的應答，有不良預後結果的患者（包括對氟達拉濱耐葯的患者，染色體17P缺失的患者，和IGHV未發生突變的患者）的應答率在71-79％之間，服用Venetoclax後，20％的患者完全緩解。

好不好，得等五年再說。

以及最近各大葯企去土澳做臨床真是大勢所趨啊……感覺這裡有商機

嗯，我是做PD-L1的，隔壁同事做的是BCL-2，就是這個Venetoclax。
我是Regulatory，那麼就來說說很多被媒體所忽略的東西。

「79%的人使用了其他藥物無效後，使用了實驗藥物後卻出現了積極反應」
這句話在普通吃瓜群眾看來可能是說明這個葯是多麼神奇，在我們眼中是這樣的「靠，原來要是用其他藥物無效才能用」。是的，什麼樣的臨床病人可以參與臨床試驗是受嚴格控制的。根據這個描述，Venetoclax是屬於三線治療藥物。一般一線是指發現後立刻採用的治療，目前大多數癌症的一線治療還是化療。二線是一些特別的藥物，近幾年很火的Opdivo和Keytruda目前獲批的都是二線治療藥物。三線治療藥物就是在二線治療無效之後才使用的。也就是說，他們臨床試驗的對象必須接受過一線和二線的治療，已經無效才行。（根據評論修改，這裡是我不嚴謹了）。
目前的癌症研究，主要集中在二線和三線的治療。一線治療的突破還是太難了，上個月被全世界寄以希望的Opdivo Checkmate 026的失敗就是一個巨大的打擊。
可能還是會有群眾說其他藥物無效他有效不是更說明他厲害嗎？其實不是的，其他藥物無效才用是因為得他的副作用比其他藥物大（這裡不絕對，涉及很多Clinical Study Design的東西，真要講幾個禮拜都講不完），所以要其他藥物用過無效才輪到它。試想一下是你自己，擺在你面前是兩種葯，A和B，你並不知道哪一種對你有效，但是A副作用小，你選擇用A還是用B？肯定是先用A不是？

當然，身為一個三線藥物，也不是說只有三線的病人可以使用。如果你的主治醫師認可，他們也可以在一線為你開這個藥物，但是如果出現了任何當初臨床試驗沒有觀察到的意外，他們自己需要承擔法律責任（即使你簽了免責聲明也沒用），需要為自己的off label use負責（off label use在美國醫生職業準則里有詳細的規定，醫生必須根據規定開才可以免除醫療事故責任，否則需要承擔的責任輕則賠款吊證，重則入獄終身）

媒體畢竟不是科研人員，他們不會關心這個葯一線二線三線，只知道有一個癌症葯上市了，他們也不會管這個葯是針對某種癌的某種某種情況的批文。要知道Opdivo好歹是二線肺癌，大家也遠沒有覺得癌症就被攻克了。

其他的想到再補充吧。或者有人還有問題可以留言/私信。

瀉藥……還沒聽說過，不過依然殺殺殺，感覺然並卵～
看了其他答案還是針對B細胞的，血液腫瘤效果好，融瘤風險大，實體瘤………那還是沒什麼新鮮的啊～～～～

先FDA官網原文放下：FDA approves new drug for chronic lymphocytic leukemia in patients with a specific chromosomal abnormality
家中有病人MDS，今早母上問我這個葯，我逛了FDA，wiki，學校資料庫，總結一下，如有錯誤，請大神輕拍。我會閑的時候修改。還有，有一些論文學校也沒買，so，算是遺憾吧。
1-3是對FDA批文的翻譯。4是我自己的看法。5之後是文獻
1.這個葯是針對有獨特染色體異常（17P缺失）的一小部分慢性B淋巴細胞白血病患者。這類特殊的患者在未接受治療過的病人中約佔10%，在複發的病人中約佔20%。
2.在實驗階段，採用無對照臨床實驗，實驗對象是106個至少已經接受過一種治療方法的慢性B淋巴細胞白血病患者。實驗對象口服藥物，連續5周，從每天20毫克增加到400毫克，實驗結果是80%的實驗對象有完全或者部分的緩解。
3.副作用有一大堆，low white blood cell count (neutropenia), diarrhea, nausea, anemia, upper respiratory tract infection, low platelet count (thrombocytopenia) and fatigue. Serious complications can include pneumonia, neutropenia with fever, fever, autoimmune hemolytic anemia, anemia and metabolic abnormalities known as tumor lysis syndrome. Live attenuated vaccines should not be given to patients taking Venclexta，估計研發者也搞不清23333333.
4.這個葯目前看是一種更加有針對性的化療葯，副作用小了一些，作為針對患者範圍小了一些的補償，藥效高了一些。唉，藥物研發本身就是矛盾的，提高針對性能提高藥效但患者範圍小導致葯貴，減弱針對性患者範圍大了從而葯便宜但藥效差。畢竟問題根源還是在變異細胞的千變萬化和超強生命力。
5.題目：Superior anti-tumor activity of the MDM2 antagonist idasanutlin and the Bcl-2 inhibitor venetoclax in p53 wild-type acute myeloid leukemia models.在P53野生型記性隨性白血病模型中，venetoclax和idasanutlin兩個葯合用展現了強大的抗腫瘤效果。
來源：Journal of Hematology Oncology. 6/28/2016, Vol. 9, p1-13. 13p.
結論：Combination treatment with venetoclax and idasanutlin results in synergistic anti-tumor activity compared with the respective single-agent treatments in vitro, in p53 wild-type AML cell lines, and leads to strongly superior efficacy in vivo, in subcutaneous and orthotopic AML models.
兩種葯的聯合治療對應各自單一治療該種AML細胞系在試管中和模型中展現了強大的效果。。。
6.題目AbbVie Presents Results from Phase 2 Study of Investigational Compound Venetoclax (ABT-199/GDC-0199) in Acute Myelogenous Leukemia at the 56th American Society of Hematology Annual Meeting在56屆美國血液學會年會上A.P報告了第二階段Venetoclax在急性髓系白血病上的實驗結果。
來源：The Pak Banker. 19 de Enero de 2015.
http://pk.vlex.com/vid/abbvie-presents-results-from-553560138
結論：實驗組的總體反應率15.5%，有治療效果的15.5%患者包括一個完全緩解，四個部分緩解。其他結論因為需要購買全文所以沒了·········

以上，僅是個人根據官網及文獻整理。

判斷一項癌症治療手段的好壞要從五個方面入手：便利性、安全性、抑制率、耐藥性和可持續性。
口服化療葯使用便利，但是安全性，抑制率和耐藥性差。手術抑制率和耐藥性幾乎是最後的，但是便利性和可持續性得分不高，因為手術無法定期反覆使用。放療的便利性和安全性不高，抑制率和耐藥性一般，可持續性較好，任何期得癌症都可以使用。靶向藥物和免疫檢查點最大問題就是耐藥性和可持續性，在癌症生存期被延長一段時間就沒有反應了，最終癌症還是會死人的。
Venetoclax應該是個靶向藥物，便利性，安全性和抑制率可能不錯，但是耐藥性和可持續性必定會要的大部分人的命。
我只想說，理想中的抗癌藥要在這五個方面全部取得高分，才能將癌症變成慢性病，也就是癌症最終治癒。

所有把癌症當一種病的都是瞎扯。其它答案明明白白說了這是針對特定的b細胞淋巴瘤，所謂「小編」卻非要搞的像所有癌症都被攻克了一樣。

事情的由來是醬的：

我之所以會關注這個問題是因為前一段時間我的同事轉了一篇文章給我看。
文章是7月29日發的和題主的內容發的鏈接內容也差不多。當時只是覺得是假的，沒有多想，因為具體的臨床數據並不詳細，116人參與，只說79%應答，也沒有論文和文獻引用，就說在啥啥上發表了啥，然後就想艾滋病能被治癒這麼大的事情怎麼都沒人關注，而且還是今日悉尼這樣的非醫藥類公眾號發的肯定是假的。

但素！去那個癌症研究中心官網查了一下還真有這個事！Venetoclax的主要作用是抑制BCL-2蛋白質。
而且，這個葯真的要上市了！FDA已經批准了，貌似試驗了很長時間。
http://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzA5NzIzNjMzNw==mid=2651209958idx=1sn=037843940f93d6c08ab48c3719b56273scene=1srcid=0823XmOH3I2gMvr89VYhfjSMfrom=groupmessageisappinstalled=0#wechat_redirect

沒有任何葯能號稱殺死所有的腫瘤細胞，就像抗生素也不能殺死所有的細菌，很多時候媒體的報道是誇大失實的，carT免疫治療前段時間那麼火，鋪天蓋地的媒體報道，而事實上在白血病中療效確實顯著，但在治療實體瘤中卻效果甚微。

這不就是AbbVie的ABT-199嗎？
今年4月份FDA給了突破性療法讓過了，選擇性靶向Bcl-2。FDA給的適應症是染色體17p缺失的慢淋患者。估計私底下肯定會把適應症拓寬的。副作用什麼的就別神話得沒有似的，是葯三分毒，何況抗癌藥。
國內的me too應該也快出來了吧。

教育公眾是創造價值的關鍵。醫療共同體的公眾號發篇業界看法，結果就被調整成轉載了，各位大咖只能在下面拍磚。

Mark下，今天領導也是發了澳大利亞的文章讓我評估下。第一眼覺得是忽悠的，但是看了下還確實有用，不過國內的白血病市場好做嗎~特別這個還是白血病市場里的細分市場。

我們公司參加了研發。
如果大陸地區有感興趣的生產商或機構，請私信談談。

我們一直在關注這個藥品，現在公司也全力開發了 Venetoclax（ABT-199 ）API及中間體，未來這個產品的市場應該還是很有希望的

葯是好葯，寫文章的純屬不懂瞎扯

有點不明白什麼叫做殺死蛋白質...

關注，順便求教各位大神，軟骨肉瘤有沒有相關的資料可以推薦呢

佔個坑，等詳解

都能治療什麼癌症？胸膜間皮瘤能有效果嗎？

雖然知道急沒什麼用，但從微博看到這個消息到現在的這幾個小時，在網上沒搜到任何科普講解真的還是焦躁。

9291，2998，2992，car–t先超過這些療法再說吧。