FDA孤兒葯是什麼概念？

12-23

母親不幸得了胰腺癌，手術10個月後發現肺轉移，因此特別關注胰腺癌相關醫藥進展。網上看到的關於這個安卓健? Antroquinonol?在二期臨床階段，但是多數消息都由一些小媒體刊發，不太敢相信。目前已經在國內開始作為保健食品售賣，感覺有點像沒通過嚴格測試，就開始斂財的路數。3.6萬-5萬一個月，貴其次砸鍋賣鐵可以湊錢，但是怕藥物本身沒有這種效果是純吹噓的，使用後沒效果耽擱了治療。

關於安卓健? Antroquinonol? 這個藥物，煩請從您專業的角度談談看法或者證偽。

非常感謝。

相關鏈接：
1、國鼎官方發布
獲FDA核准通過為胰臟癌孤兒葯資格國鼎生技(北京)商貿有限公司
安卓健的研發進展國鼎生技(北京)商貿有限公司
2、新聞或討論鏈接
國鼎胰臟癌新葯獲美孤兒葯資格明年底申請上市
RAS新葯安卓健獲得FDA批准進入2期臨床試驗，順便來說一下靶向RAS的藥物
3、該藥物FDA二期臨床信息
Efficacy, Safety and Pharmacokinetics Study of Antroquinonol to Treat NSCLC

題主既然問的是FDA孤兒葯概念，我就簡單回答下FDA孤兒葯的概念。

孤兒葯，又名罕見病葯。特指治療罕見病的藥物。美國在1983年頒布孤兒葯法案（Orphan Drug Act，ODA）之前，只有38個孤兒葯。因為研發成本高，市場小，所以無人研究生產孤兒葯。為了改變這種情況，頒布孤兒葯法案。法案主要內容：

定義：孤兒葯是指治療影響少於200,000美國公民的疾病的藥物，診斷試劑及疫苗。
孤兒葯研發生產激勵政策：

包括7年研發市場獨佔，不同於傳統專利市場獨佔，這個市場獨佔的意思是產品上市後7年之內其他公司不可以研發，也就是無法進行臨床試驗。
課稅扣除標準減半，
15年虧損預警條款和3年的盈利年虧損補報（這兩個都是減稅政策），
補助金，
上市申請快速通道，
取消PDUFA申請費（後來的法案）

法案有用嗎？非常有用，直到目前2015/12/1，有3580個孤兒葯被指定，500個孤兒葯已經批准上市。

其實題主疑惑的就是孤兒葯指定（Orphan Drug Designation)
跟據ODA法案，以及法規 21 CFR Part 316，要想獲得以上提到的研發生產激勵政策，首先需要對罕見病，以及對應你所想要研發的孤兒葯進行資格鑒定（Designation）。
說白了，首先你得證明你所要治的病是罕見病，然後，你還得得到FDA的允許說你這個葯是用來治療這個罕見病的，最後，你才能享受政策研發生產。

所以新聞中的所謂孤兒葯資格，並不是說這個葯已被FDA批准上市，只是批准研發並且享受相關福利政策而已。至於臨床二期，主要是藥效及安全性研究，我就不必詳談了，知乎其他回答都很清楚。

首先，就這個葯的臨床試驗簡單跟你說，就是一期臨床試驗的結果跟療效無關，只是證明這個葯不至於殺死人。

二期試驗理論上是初步在小範圍病人內做試驗檢查療效，但目前結果不容樂觀。所以很有可能沒法進入三期，也就是大規模的病人中的研究。

其次，從葯事管理的角度，這個葯尚未完成三期試驗被批准上市，那麼市面上流通的就定義為假藥。

第三，作為臨床試驗階段的葯，因為尚未被批准上市，所以都是製藥公司免費提供的。就算上市以後，價格也是由葯企和葯監部門多方探討而核定的。這個葯既然沒上市，就有公司公然高價出售，是騙子無疑。

最後，還是請相信主治醫生，跟主管你媽媽床位的小醫生也多聊聊，而不要盲目聽信這類不正規途徑的信息。

孤兒葯Orphan Drug，實際上就是罕見病用藥。
世界衛生組織（WHO）將罕見病定義為患病人數佔總人口0.65‰-1‰的疾病；在美國，罕見病是指受影響病人在20萬人（限於美國）之下的疾病。目前美國FDA已經批准超過350種孤兒葯（其中包括生物葯）用於治療大約200種罕見病。但實際上由於參考範圍和人群的不同，很多我們耳熟能詳的疾病比如白血病、肝癌也屬於FDA認定的罕見病的範圍。
對於葯企而言，獲得孤兒葯資格當然是利好消息，根據FDA的孤兒葯法案，孤兒葯可以獲得快速審批、減免稅費、免除申報費用、研發補助和七年的市場獨佔權。但這只是為了鼓勵葯企向一些按照常規研發流程不易盈利的疾病治療藥物投入精力的舉措，並不代表著這個藥物本身有多麼出眾。

國鼎的這個藥物目前還處於臨床II期階段，而已經結束的I期試驗考察的是它在癌症患者體內的安全性。換句話說，在II期數據披露之前，我們所能知道的就是這個葯沒有太過明顯的毒副作用。考慮到國鼎之前並沒有抗腫瘤小分子實體的研發經驗，最終能通過II/III期試驗申請NDA的可能性還是未知數。
而且如果如題主所說，國鼎在國內售賣的是保健品，那麼我不推薦斥巨資購買。即使藥物本身可能有效，同時保健品的整個質控要求接近藥品的要求，可是國鼎連在胰腺癌中起作用的有效劑量都還沒摸透（這正是II期臨床需要解決的問題），它在保健品中的劑量肯定是保守的並且很可能是無效的。

謝邀。
孤兒葯（orphan drug）是指針對少見/罕見病症（即孤兒症 orphan disease）進行治療的藥物。追求利潤和RD投資回報的醫藥企業不傾向於針對適用症或者適用病患過少的罕見疾病進行研發。為了鼓勵這方面的研究，FDA給針對孤兒症的研究項目提供綠色通道，加速審批的過程。被認定為孤兒葯代表審批速度會加快，但完全不代表對藥效有肯定。鑒於藥物目前進入二期，可以說沒有明顯的毒副反應，但是也沒有證明有效療效。目前這個葯是不能正式上市的，至於保健食品售賣云云完全不能信任。
建議諮詢專業醫生，先確認是否對症，根據目前看到的二期資料無法確認是否適用於病人的情況。然後要確認對目前已有的治療方案有沒有衝突影響。然後可以嘗試聯繫藥廠或者通過醫院/醫生聯繫藥廠加入臨床實驗。正規的前期臨床實驗是基本不會對用藥收費的，所以不需要考慮費用問題。（如果遇到要收費的就不用考慮了，騙人的可能性非常大。）
可以積極和醫生溝通相關的發現，但是請在一切不確定情況下選擇信任主治醫生。遵醫囑，比相信任何媒體和個人靠譜。

孤兒葯（英語：Orphan drug，亦稱為罕用藥）指的是一些專門用於治癒（cure）或治療（控制，treat）罕見疾病的特效藥物。取自孤兒孤苦無依且乏人重視的概念。由於孤兒葯的市場需求太小，正常情況下藥物開發上難以收回成本，導致罕見疾病患者無力負擔購藥費用。為了鼓勵開發商投入資源開發此類藥物，各國在社會福利方面多有規定該類藥物的開發商可以享有一系列的優惠政策。

例如治療龐貝氏症的藥物Myozyme便是一例，發展出該葯的中央研究院生物醫學科學研究所所長陳垣崇便是投入研究數十年，也放棄了許多收入更高的工作機會。

美國政府規定，美國境內治療病人數少於20萬的藥品，或者所得藥費不足以收回研發成本，就有機會申請孤兒葯。為了刺激孤兒葯的研究，政府規定研發方將獲得7年的市場獨佔專利以及在臨床研究和測試方面50%的稅收抵免。

在美國和歐盟，更容易獲得對孤兒葯的市場批准。並且可能有其他財政激勵，如市場獨佔等都是在鼓勵藥物的發展，否則藥商可能缺乏足夠的利潤動機。

根據湯姆遜路透社在2012出版的《孤兒葯經濟實力》，由於1983美國孤兒葯法案（ODA）和其他地區依靠的「高調的慈善資金」，孤兒藥物研究和開發方面的投資獲得了顯著增長。

2001至2011年間是孤兒葯發展史上最富有成效的時期，孤兒葯的命名和批准逐年都在增長。

同一時期，孤兒葯的複合年增長率為「令人印象深刻的25.8%」，而非孤兒葯的對照組僅為20.1%。

截至2012，孤兒葯市場價值為6億3700萬美元，快趕上所有非處方葯6億3800萬美元的總市值。

「孤兒葯的創收潛力與非孤兒藥物一樣大，儘管罕見疾病的患者數量正在顯著減少。此外，大環境帶來的發展動力：包括政府的財政獎勵，規模較小的臨床試驗規模，更短的臨床試驗時間和更高的監管成功率，會讓孤兒葯具備更大的盈利能力。」

—?Gaze and Breen 2012

藥學小碩
1 孤兒葯的概念前面已經解釋的很清楚了，只是從針對的疾病的發病率，和療效沒什麼關係
2 這個葯只是完成了一期，只是證明了他在用藥劑量下的安全性，療效還沒有確認
3 哪怕他是有效的，既然是靶點葯，也還是要確定是不是針對您母親的腫瘤類型，這個我不知道需要的檢測現在哪裡可以做
4 生病了請遵醫囑遵醫囑！！！！好一點的醫院好一點的醫生可以給更好的建議更好的治療方案
5 如果實在想簡單粗暴的了解相關信息，請諮詢專業人士，或者您有醫藥相關領域的朋友比如羅氏諾華等大的葯企腫瘤部的，可以聽一下相關意見，否則還是請遵醫囑，不要相信網上什麼亂七八糟的東西
6 祝好

去美做臨床一期然後回來大吹，不是現在流行的忽悠大法嘛？

Efficacy, Safety and Pharmacokinetics Study of Antroquinonol to Treat NSCLC
該葯目前還在做臨床二期，並預計將於2016年1月結束，之後將提交臨床數據申請FDA認證。

A Single-Arm, Open-Label, Phase II Trial Evaluating the Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of Antroquinonol in Patients With Stage IV (Including Pleural Effusion) Non Squamous NSCLC Who Have Failed Two Lines of Anti-Cancer Therapy
所有參與臨床的病人都是獲得新葯。之後還要做第三期測試證明其不比市場現有藥物差，估計又要三五年時間才能正式上市。

有些新葯確實有很好的治療效果，但同時也可能有巨大的副作用。是否參與臨床試驗，是否嘗試並沒有被FDA認證的新葯，還是需要病人和病人家屬自己斟酌。

非專業不負責回答，僅供參考。
看了看兩篇文章，過了一期無毒副反應，正在做二期，療效不明確，實在沒有太好的辦法，條件允許，就選擇相信可能會有的療效，畢竟病情耽誤不得。
如果家庭條件困難，個人覺得就不要把有限的資產放在自己身上了，為父母妻子孩子留點錢，畢竟輸在二期三期上的新葯也挺多的，概率事件吧。還不如把錢花在目前能提高生存期的方式上，純屬個人意見！
不過你可以聯繫聯繫。看看能不能入組做實驗啊。。

不答孤兒葯的相關，RAS的靶向葯對EGFR突變的病人應該也不會有效，所以還是要看具體情況。

1、這個葯是治胰腺癌哪個亞種的孤兒葯？跟你母親對的上嗎？
2、這個葯還沒做三期，到底能不能治病還不知道呢。
3、如果要死馬當活馬醫，那就想辦法入組參加臨床試驗吧。

孤兒葯就是：用於無法治癒，發病率很低的疾病治療的藥物。國家一般對孤兒葯研發有獎勵，比如速度快，有資助，定價可以很高。

安卓健就是一保健品，騙人的。