哈佛大學醫學院教學附屬丹娜法伯癌症研究院治療華氏巨球蛋白血症的新葯ibrutinib（依魯替尼）？

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請問各位大神是否存在這醫院及其藥品以及是否已通過臨床試驗，因本人老父患淋巴癌據說此藥物療效顯著
急盼，叩謝。

xy。
確認，依魯替尼作為BTK抑製劑，在2015年FDA已經批准其用於華氏巨球蛋白血症的治療。除此之外，套細胞淋巴瘤和慢性淋巴細胞白血病也是治療的適應症，在國外已經應用於臨床。
但目前國內還未上市，需要到香港購買，2017年有望進入中國市場。
另外，不要迷信一個葯會是「靈丹妙藥」，還沒有如此神奇，雖然依魯替尼可以作為疾病的一線治療，但是在它前面還有已經在中國應用很久的利妥昔單抗（美羅華）、硼替佐米，都是一線治療的選擇。

依魯替尼是全球首個上市的 BTK 激酶抑製劑。

目前已經獲得FDA批准並作為NCCN一線治療重點方案

依魯替尼（Ibrutinib）的獲批是慢性淋巴細胞白血病(CLL)治療領域一個重大突破，為CLL患者提供了除化療外的另一全新一線選擇。

四類疾病、六大適應症

針對多種血液系統惡性腫瘤

在美國，依魯替尼目前已被批准用於複發和難治性套細胞淋巴瘤(MCL)

經治慢性淋巴細胞白血病(CLL)/小淋巴細胞白血病(SLL)

一線治療慢性淋巴細胞白血病(CLL)/小淋巴細胞白血病(SLL)

17p缺失的慢性淋巴細胞白血病(CLL)

華氏巨球蛋白血症（WM）

攜帶或不攜帶 del 17p 刪除突變的小淋巴細胞性淋巴瘤(SLL)

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一線治療，I類證據

美國最新版NCCN指南中，CLL/SLL患者依魯替尼（Ibrutinib）作為I類證據用於一線和難治性CLL/SLL患者的推薦方案。

依魯替尼對比奧法木單抗治療 CLL/SLL 的臨床試驗中，依魯替尼療效優於奧法木單抗（ORR：42.6% vs. 4.1%）

其中127 例 17p 缺失的 CLL/SLL 患者，依魯替尼的療效仍然優於奧法木單抗（ORR：42.6% vs. 4.1%）

依魯替尼對比苯丁酸氮芥的治療 CLL/SLL的臨床試驗中，依魯替尼療效優於苯丁酸氮芥（ORR：82.4% vs. 35.3%），疾病進展或死亡風險顯著降低 80%。

小分子，精準靶向，安全有效

BTK是B細胞抗原受體和細胞因子受體通路的信號傳導分子，可通過B細胞表面受體的激活，使B細胞的運輸、趨化和黏附通路的信號發揮作用，對於細胞的增殖、分化和凋亡具有十分重要的作用。

依魯替尼（Ibrutinib）是小分子BTK 抑製藥，與BTK活性位點中的半胱氨酸殘基形成共價鍵，從而抑制BTK酶的活性。研究顯示，依魯替尼具有抑制惡性B細胞增殖和體內的存活以及體外細胞遷移和底物的黏附作用。

依魯替尼上市時間史

依魯替尼已被 FDA授予了 4 個突破性藥物認定，分別是 MCL 和 CLL/SLL，WM，和慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。目前僅 cGVHD 未獲批准。

依魯替尼自 2013 年底獲得美國 FDA 的批准，短短三年時間，先後獲批治療複發性或難治性 MCL、經治 CLL、攜帶 del 17p 刪除突變的 CLL、Waldenstrom巨球蛋白血症（WM），一線治療 CLL 和攜帶或不攜帶 del17p 刪除突變的 SLL。

自 2014 年 10 月，依魯替尼先後三次獲得歐盟 EMA 的上市批准，治療複發性或難治性 MCL、經治 CLL、攜帶 del 17p 刪除突變或 TP53 突變的 CLL、Waldenstrom 巨球蛋白血症（WM），一線治療 CLL。2015 年獲得日本 PMDA 的批准，治療複發或難治性的 CLL。

至今未在中國獲批上市。

布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑製劑依魯替尼被FDA批准作為單葯治療慢性淋巴細胞白血病，套細胞淋巴瘤和華氏巨球蛋白血症，從一些研究的結果來看效果不錯，但正如首答所說，效果不錯並不等同於能治癒WM的「靈丹妙藥」。