赫賽汀的靶向治療有效嗎？

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美國羅氏公司的赫賽汀對Her-2陽性的乳腺癌患者真的非常有效嗎？羅氏是否隱瞞赫賽汀致死病例？對心臟的副作用大嗎？

把回答修改完善下：

一，有效性情況:
1，早期輔助治療：
（1）術後輔助治療臨床試驗N9831/B31：患者量3505，隨訪時間3年，治療方案為AC-TH vs AC
-T。
結果：
3年DFS 85.9% VS 73.1% 降低52%複發風險
3年OS 92.6% VS 89.4% 降低35%死亡風險

（2）術後輔助治療臨床試驗HERA：患者量5102，隨訪時間2年，化療方案不限，序貫曲妥珠單抗1年。
結果：
2年DFS 80.6% VS 76.3% 降低36%複發風險
2年OS 92.4% VS 89.7% 降低34%死亡風險

2，晚期治療：
（1）晚期乳腺癌臨床試驗TAnDEM：患者量208，隨訪5年，治療方案阿那曲唑+曲妥珠單抗vs阿那曲唑。
結果：
臨床獲益率 42.7% VS 27.9% 提高15%
無進展生存 4.8m VS 2.4m 延長1倍
總生存期 28.5m VS 17.2m 延長1年

（2）晚期乳腺癌臨床試驗H0648g/M77001：患者量469+188，隨訪3年，治療方案紫杉醇/多西紫杉醇+曲妥珠單抗 vs 紫杉醇/多西紫杉醇
結果：
至疾病進展時間：聯合紫杉醇 7.1m VS 3.0m 延長1.4倍；聯合多西他賽 10.6m VS 5.7M 延長1.85倍
總生存期：聯合紫杉醇 24.8m VS 17.9m 延長7個月；聯合多西他賽 31.2m VS 22.7M 延長8.5個月
總獲益率：聯合紫杉醇 49% VS 17% 提高2.8倍；聯合多西他賽 61% VS 34% 提高1.8倍

數據是1年前的，可能有更新，但治療效果顯而易見，所以赫賽汀在全球範圍內得到了乳腺科醫生的一致意見（st.gallen會議投票），針對HER2陽性乳腺癌的患者為必須應用的治療藥物。
同時在HER2陽性胃癌方面赫賽汀也是唯一一個被證明可以延長患者生存的靶向藥物。（TOGA）

二，隱藏死亡病例的事情個人無權也無能力解答，只知道基因泰克公司為全球最強的腫瘤研發機構，而歐洲對於藥品的審批嚴格程度也是公認最高，這種事件僅個人觀點認為是不靠譜的。

三，心臟安全性數據3/4級CHF發生率4%，無直接藥物相關致死事件，心臟不良反應可逆轉
應用前需評估LVEF（左室射血分數）
LVEF≥50% 對化療方案無限制，不宜聯用蒽環類藥物
檢查時間表
- 曲妥珠單抗治療前
- 治療4-8個月期間
- 治療12個月時
- 有臨床需要時

LVEF40%-50% 化療後需單葯序貫治療，不可聯用蒽環類藥物
檢查時間表
- 赫賽汀治療前
- 每三個月一次
- 有臨床需要時

LVEF≤40% 臨床慎用

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此回答僅供醫藥學專業人士參考及討論，且屬個人行為，數據及資料所有權及使用權均為羅氏公司所有，不可作為非授權推廣使用及臨床治療的最終依據，並鄭重謝絕轉載及傳播本回答，如出現相應糾紛，相關法律責任由轉載者自負，謝謝合作！

1.赫賽汀是否對於Her-2陽性的乳腺癌患者非常有效？
我無法回答是否非常有效，但是Her-2陽性乳腺癌患者使用赫賽汀可獲得生存期及疾病無進展期的改善確實是有眾多文獻報道的，而且其在NCCN指南中是作為Her-2陽性進展期乳腺癌患者推薦的化療方案使用的[1]，因此其有效性毋庸置疑，同時也有其應用於早期乳腺癌的有效性報道[2]。問題是，任何藥物的治療效果都是有其局限性的，而且每個患者對於該種藥物的反應（毒副作用、癌腫的反應等）都是不同的，因此這個「有效」也只有在使用了藥物之後才能確定。比如，Keily報道了赫賽汀在轉移性乳腺癌患者上的應用情況，其生存期的情況從最長的6.3個月到最佳的55.8個月[3]。
2.羅氏是否隱瞞Herceptin致死病例？
查詢此前羅氏隱瞞部分藥物不良事件的報道[4]，且藥物主要包括赫賽汀、美羅華（針對胃惡性淋巴瘤）、安維汀（針對結直腸癌）、特羅凱（針對非小細胞肺癌）、雅美羅（針對類風濕關節炎）、Raptiva(針對牛皮癬)以及阿替普酶（針對中風後溶栓）和羅派欣（針對慢性乙型肝炎）。研讀藥物成分可以發現，其中前六種藥物都是單克隆抗體；而其中的赫賽汀、安維汀、特羅凱、美羅華和阿替普酶均在華有售。從新聞報道的情況看，這1.5萬例基本都是美國患者的報道，且時間發生後，除Raptiva被FDA要求撤回外，其他藥物的使用均未受影響。
總體而言，單克隆抗體類的藥物一般應用於進展期或轉移性腫瘤的情況較多，且以有限度的改善生存期為主，而藥物的不良反應各有不同。具體的不良事件發生的比例各個研究的報道都用不同，我沒有進行過相關的研究和資料收集，也無法給出一個統一的結果。這個可以參考赫賽汀的說明書，其中有較為詳細的數據[5]。
3.對心臟的副作用
研讀說明書及相關的研究報道後，可以發現致死性的心臟功能衰竭是赫賽汀的重要毒副作用之一，且在用藥過程中應當嚴密監測心臟功能的情況。具體情況也可以參考赫賽汀說明書[5]中的警示。
除此以外，赫賽汀還有嚴重輸液反應、肺毒性、中性粒細胞減少等不良反應，同樣需要重視。
如果同時還在接受聯合化療，那麼化療藥物的不良反應也應當引起足夠的關注。

說點題外的話。像赫賽汀一類的單克隆抗體藥物在目前國內臨床上的使用有越來越普遍的趨勢，患者在接受具體的療法前都是有選擇權的，應當結合自身經濟情況並正確的調整自身的治療預期，最終作出接受或拒絕的決定。能不能考慮某種療法應當相信醫生的判斷，但是最終是否接受畢竟要考慮多方面的因素。個人感覺國內在患者教育方面做得還真的有所欠缺，即使門診上或是在治療前再耐心的講解，二三十分鐘內也難以保證患者（絕大部分都沒有醫學背景）能夠真正清楚自身的狀況和需要重點關注的問題，進而談不上作出正確的預期和治療決定了。向題主推薦NCCN的乳腺癌患者指南，其中既有對疾病的描述，又大體介紹了治療的組成部分，以及各個治療環節應當注意的事項[6]。
祝題主抗癌成功！

參考資料
1.NCCN Guidelines Breast Cancer version 3.2013 NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology
2.Kiely BE, Soon YY, Tattersall MH, Stockler MR.How long have I got? Estimating typical, best-case, and worst-case scenarios for patients starting first-line chemotherapy for metastatic breast cancer: a systematic review of recent randomized trials. J Clin Oncol. 2011 Feb 1;29(4):456-63.
3.Moja L, Tagliabue L, Balduzzi S, Parmelli E, Pistotti V, Guarneri V, D"Amico R. Trastuzumab containing regimens for early breast cancer. Cochrane Database Syst Rev. 2012 Apr 18;4:CD006243.
4.鳳凰網羅氏隱瞞萬份死亡報告被調查
5.赫賽汀藥物說明書（台版） http://www.cgmh.org.tw/stor/picture/PDA204P.PDF
(大陸版) 赫賽汀(注射用曲妥珠單抗,Herceptin說明書,作用機理,副作用,效果----廣州百濟抗腫瘤藥房
6.NCCN 乳腺癌患者指南 NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology （在breast cancer 條目下，很遺憾沒有中文的資源）

謝邀

已有很好的答案，我補充一點手頭的材料，希望有所幫助。

Herceptin 作為最著名的被動抗體類抗癌藥，在 2006 年被批准，很快被大量採用，的確是因為有明顯療效。
這是 NCI 關於 Herceptin 被批准的情況的介紹（FDA Approval for Trastuzumab）：
根據 3000 多晚期乳腺癌病人的大樣本比對實驗的結果，總體存活時間從 20 個月延長到 25 個月，disease free progression 從 4.6 個月延長到 7.4 個月，一年死亡率從 33% 下降到 22%。

後來的其他實驗表明，Herceptin 對早期，中期和各種腫瘤情況，都有相應的很一致的提高（下表取自 DeVita, Hellman, and Rosenberg』s Cancer: Prin- ciples Practice of Oncology. Lippincott Williams Wilkins, eighth edition, Apr. 2008.）：

disease free survival 和 overall survival 的 hazard ratio 都在一半左右。而且，這些實驗中採用的治療方案還都各不相同，有的長達一年（建議時間），有的才幾個星期。

更直觀的圖看這個實驗結果（取自 R A Weinberg, The Biology of Cancer, 2nd Edition, Garland Science, 2013）

可見大約降低了一半的風險。

正因為 Herceptin 有這樣明顯的，近乎普適的作用，才會很快被大家所接受。

Herceptin 的副作用里，心臟病風險的確是最重要的。絕對風險能增加 2% 左右，如本題中一匿名用戶所言，其中尤以同時用蒽環類藥物時明顯（不用的話，可能是 1%）。所以醫生在施用 herceptin 前應對病人進行相應檢查，並隨時監查心臟健康情況。

另外，最近的研究表明，有些病人其實被錯誤的列為 Her-2 過表達，並接受了 Herceptin 治療。結果這些病人也得益了。說明 Herceptin 到底是如何幫助到癌症治療的，現在還沒有定論。一種觀點是，它會誘發免疫反應，殺死相應的癌細胞。所以它比那些只是抑制過表達的受體的藥物更有效。同時，有可能轉移的癌細胞會過表達 Her-2（即使原發腫瘤沒有），服用 Herceptin 會更有效的控制癌細胞轉移。

最近，FDA 還批准了 Herceptin 的改進型，Kadcyla。這個葯的基本原理是把 Herceptin 和一個化療毒素 DM1 綁在一些，希望在 Herceptin 找到癌細胞後，自己就可以殺死它們，而不需要依靠免疫系統。

對我母親非常有效。
也確實對心臟有一定的副作用。媽媽常說那感覺是心慌。但是幾年後這種心慌的感覺慢慢的消退了很多。

印度正品靶向葯代購，假一罰十，有需要看我主頁

赫賽汀（注射用曲妥珠單抗），適應症為轉移性乳腺癌：本品適用於HER2 過度表達的轉移性乳腺癌：作為單一藥物治療已接受過1 個或多個化療方案的轉移性乳腺癌；與紫杉醇或者多西他賽聯合，用於未接受化療的轉移性乳腺癌患者。乳腺癌輔助治療：本品單葯適用於接受了手術、含蒽環類抗生素輔助化療和放療（如果適用）後的HER2 過度表達乳腺癌的輔助治療。轉移性胃癌：本品聯合卡培他濱或5-氟尿嘧啶和順鉑適用於既往未接受過針對轉移性疾病治療的HER2過度表達的轉移性胃腺癌或胃食管交界腺癌患者。曲妥珠單抗只能用於HER2過度表達的轉移性胃癌患者，HER2過度表達的定義為使用已驗證的檢測方法得到的IHC3+或IHC2+/FISH+結果。

每瓶含濃縮曲妥珠單抗粉末440mg，為白色至淡黃色凍乾粉劑。配製成溶液後為無色或淡黃色澄清或微乳光色溶液，供靜脈輸注用。溶解後曲妥珠單抗的濃度為21mg/ml。

乳腺癌輔助治療臨床試驗中，連續監測心功能(LVEF)。在 HERA (BO16348)中，中位隨訪時間為 12.6 個月（觀察組12.4個月，曲妥珠單抗治療 1 年組 12.6 個月）；在NSAPB B31和NCCTG N9831中，AC-TH組中位隨訪時間分別為23個月和24個月。在NSAPB B31 和NCCTG N9831 中，6% 的患者在AC方案化療後因出現心功能不全(AC方案化療結束時VEF [ 50% 或相對基線值降低 ≥ 15 %)而沒有開始曲妥珠單抗治療。在 NSAPB B31 和 NCCTG N9831中，曲妥珠單抗治療開始後，曲妥珠單抗+ 紫杉醇組的劑量限制性心功能不全發生率高於紫杉醇單葯組，在 HERA (BO16348)中，曲妥珠單抗單葯治療時劑量限制性心功能不全發生率高於安慰劑組

在轉移性乳腺癌臨床試驗中，對於治療時出現的充血性心力衰竭，使用紐約心臟病協會分級系統(分為 NYHA I?IV級，其中IV級表示心力衰竭最為嚴重)進行心力衰竭嚴重度分級(見表 5) 。在轉移性乳腺癌試驗中，曲妥珠單抗合併蒽環類抗生素治療的患者的心功能不全發生率最高。

轉移性胃癌

在 ToGA 試驗中，篩選期時，氟尿嘧啶/順鉑（FP）組和曲妥珠單抗＋氟尿嘧啶/順鉑（H＋FP）組的中位 LVEF 值分別為 64 ％（範圍48 ％-90 ％）和65 ％（範圍50 ％~86 ％）。除含曲妥珠單抗治療組中 1 名患者（其 LVEF 的下降伴有心力衰竭）外，ToGA 試驗中記錄的多數 LVEF 下降均無臨床癥狀。

資料參考：http://www.rainycare.com/thread-927-1-1.html

我想問一下，現在醫生赫賽汀治療周期都是一年。我愛人去年7月初開始使用赫賽汀，癌症基金會贈的8瓶葯現在就剩最後的112毫克（正常需要384毫克），在6月8號輸液。這樣跟一年的治療周期比，在時間上有差距，在次數上也差一次，我還需要再多買一瓶嗎？如果不再買了，影響大嗎？由於以前的治療已經欠了很多錢了，現在特別糾結這一瓶要不要買。

該葯現在怎麼樣？有無更新？？

我覺得有用吧，我母親六年前手術，t2n0m0，ac th方案八次，用了一年赫賽汀，當時也是買六送八，自己大概花了不到20萬，現在是一年複查一次，前幾天剛剛複查，一切正常

羅氏不是瑞士的嗎？

今年上半年，21世紀商業評論，有做過關於靶向藥物的專題，上面說到，靶向藥物對特定的基因變異最有效，其他就不怎麼樣了。所以是不是有效要先查病情，查基因。