實驗有效但是不知道原理的藥物是否會上市？
首先，是否存在某些經過實驗發現有效的藥品但是對其工作原理並不明了。
其次，藥物研發的過程是否一定是通過科學推導而來？
先簡短一點回答這個問題：
FDA新葯審批最重要的兩點是「安全」及「有效」，作用機制並非重點。
FDA審評小組所考核的，主要是「藥效穩定嗎」「製劑合理嗎」「臨床效果怎樣」「不良反應有哪些」「吃進去之後的代謝情況」等。
總之，FDA是進行結果導向的評估。如機制類的基礎研究所佔比重不大，不過當然有會更好。
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然後我想極端一點說，在整個藥物史上，幾乎大部分藥物都是先發現有效，用了一段時間之後再發現機制的啊。
包括目前在應用的某一些藥物，其機制都「不十分明朗」。
舉一個經典的例子：阿斯匹林。我們不考慮古老的水楊酸時代，它正式被合成是1898年，而在100年之後，人們才發現其作用機製為Pg抑制。
後來，臨床醫生髮現小劑量阿司匹林對心腦血管病預防效果不錯。也是在應用了一段時間之後，才發現其抗凝作用。（這也讓很多藥廠鑽了「擴大適應症」的空子。）
當然也有比較明晰的從機制進行「藥物設計」的例子，最經典的一個是西咪替丁。
西咪替丁的發現，稱得上是藥物化學領域的威水史。人們先發現了組胺過敏的機制，便從「抑制組胺」這個概念出發，不斷修改，合成，14年後，西咪替丁出爐。
此後很長一段時間，很多研究者都集中在這一思路，篩選，篩選，但實在費時費力，後來逐漸放棄了。目前大概只有計算機在做這件事情。
而藥物化學研究者幹什麼呢？轉向提取。
紫杉醇（泰素）是這個領域的典型。包括很多植物提取抗癌藥，你當然可以搜到一堆關於他們作用機制的文章，但是都並非實質性的、可以一錘定音的權威聲音。也就是說，這些藥物的抗癌機制依然在研究中，儘管他們可能用了很多年了。
在抗癌、治療艾滋方面，FDA甚至可以說是非常寬容，有所謂的「綠色通道」，優先於其它所有藥物，盡量加快審批，加速其上市。這種情況下，你覺得有可能還要等機制完全研究清楚嗎？
不過，再怎麼追求快，FDA認為「安全」和「有效」都是絕不可忽視的，而且「安全」還排在「有效」前面。1，會。其實原理不清楚的葯很多，數量超過大部分人的想像。比如很常見的，歷史不算短的撲熱息痛，其原理到現在還是不明。但是它通過了臨床試驗，被證明對退燒鎮痛有效，且副作用不大，已經普遍使用多年了。雖然當然是知道原理是最好的，而且也有很多研究努力在弄清楚大部分葯的原理，每年都有很多文章發出來。但是想要在藥物批准之前就搞得一清二楚，對於有些葯來說還是有難度的，所以FDA並沒有死要求這一點。如果通過臨床試驗發現有效且安全的話，FDA是會批准的。Mechanism of action有的話最好，但是沒有也不是一個大問題。加拿大採取的是一樣的原則。這就是為什麼我說，中藥無須證明自己的原理正確清晰才能得到認可。只要能夠通過臨床試驗證明有效和安全，就可以安全使用。
2，不一定。以前的小分子藥物研發其實很簡單粗暴，跟暴力破解密碼差不多，就是拿一個基本已知化學結構，設定某些希望的化學性質（分子量呀，脂溶性呀，等等），然後用電腦一個一個加上各種功能旁鏈(function group)試。試出來一些有希望的組合，就給化學家合成出來，然後在動物身上做試驗看看有沒有效果，以及毒性如何。如果過了這一關，再往下繼續。不行就打回去重新來。所以研發的藥物的開支是巨大的，因為很有一部分是靠運氣的。有時候還有意外驚喜，比如偉哥最初是當作降壓藥發現並試驗的（結果效果不咋地）後來才偶然發現的壯陽效果。這種例子不多，但是出現的時候還是很讓藥廠欣喜的。
當然，現在生物化學發展之後，越來越多的靶向藥物和大分子藥物出現了，這類藥物是基於對人體生化反應的了解而來的，基本是由了解一個靶向（比如一個酶，一個receptor，一類細胞表面上的受體等等），然後專門根據靶來設計藥物。有些大分子藥物還用到了DNA重組技術。治療癌症的藥物也有類似的，比如何塞汀，而且越來越多藥物這樣研發出來。還有疫苗類的藥物，也是通過已知的病毒/細菌和對人體免疫系統的了解而研發的。這類藥物的作用機理就比較清晰了，因為本來就是先知道機理再去設計的藥物。當然就算是這樣還是要通過三期臨床，這方面的要求是不會變的。
需要指出的是，第二種approach應該是大勢所趨，雖然花費未必比第一種小，但是其優勢是很顯然的，這樣的"designer drug"原理清晰，也比較好預測其副作用，而且由於研發難以及大分子藥物合成要求高，仿製藥廠的如果想仿製生產就更加困難，某種程度上保護了原研藥廠的利益。
問題太大了/
我只有時間回答一半。
其餘內容有空就續。
1.實驗應該成為『試驗「。
2."所謂試驗有效而不知其機理。按照目前我們國家的藥品監管法規涉及的《藥品註冊管理辦法》和《中藥註冊補充管理規定》，以及很多中藥廠家翹首以盼的傳統名方目錄
我個人猜測，樓主問的應該是』傳統驗方能不能通過簡化註冊（免臨床）直接上市」
如果摟住是想問某位』名老中醫『的某個方子，確實遠近聞名，確實治好了不少疑難雜症或者說特定的病，癥狀。無外乎兩個三個途徑
A、在醫院以醫院製劑的形式存在，就是只在某個醫院才能買到，比如說傳說中的「協和方」。但是在2007年實施的《藥品註冊管理辦法》里明確了，只有患者亟需而且市面上沒有替代的時候，醫院才能申請做院內製劑，據我的經驗來說，這幾年，醫院製劑沒有批註啥新東西。一方面，偏方太偏，偏到只有郎中手裡才有，要想這些（經）驗（之）方上市沒啥路子了，畢竟獨特的適應症又有產業化意義的太少。
B要想不經過減免臨床試驗和藥理毒理作為國性上市的試驗又有效的藥品，只有國家食品藥品監督管理局傳說中的「傳統名方」用傳統工藝製成的藥品，這兩個傳統，給報有希望的人很大鼓勵。意思是，比如《傷寒論》裡面的房子，麻黃湯啊啥的，製成了麻黃口服液，是可以免臨床直接上市的。很省錢，但是，國家局（國家食品藥品監督管理總局），從2007年到現在也沒有說法，傳統名方是哪些！就是說，沒說哪些可以做。
C化學藥品，機理太清楚了，而且成分可控，「實驗」有效而不知其機理，幾乎是不可能的。不在討論之列。
3.第三條路，撈偏門，走保健品路線。但是保健品也有明確的「功能規定」，有些功能是必須走藥品路線的。所以基本以擦邊球為主。
4.第四條路，出口。據我所知，目前聲稱中藥走出國外的，90……%都是騙外行。無論美國歐盟，對植物葯（中藥）的要求，都是要明確化學成分的。特別是歐盟，在2006年的時候修改了藥品方案，專門對中藥（傳統植物葯）有明確的規定。
5.日本和台灣其實有「漢方顆粒」存在的就是前面說的B，但我們國家的情況是，一直在試點，就那麼幾家一直在試點（賺錢）
6.干違@法的勾當，找人冒充磚家忽悠（我鄙視這種做法，見一次舉報一次）
不匿名，不怕咬。另外一半問題太大了。我得想想咋答
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有成功的案例，但是不多。
總體而言，我覺得樓上的答案已經寫得差不多了。補充的是這樣的個例在國外並不多，基本上新葯上市大家會關注會不會在美國的FDA和歐盟上市，那麼這兩個上市要求比較嚴格，要求機制大體上是要知道的，藥物相互作用，肝酶影響，不良反應，III期試驗等都要具備。
話說回來，這樣的例子倒是在中國很多，由於中成藥的保護措施，我們能說清楚機制的中成藥有多少？可是還是在繼續上市。這是國與國的國情不同造成的。我不能否認中成藥的療效，但是對機制我們確實不明朗，包括不良反應。
首先，藥物原理不清楚的藥品存在並且為數不少。FDA主要對安全性、有效性進行檢測，至於作用機理並不是必需的。
然後，藥物的研發是個天坑，這個得慢慢講。
- Target-based
這種方法一開始就死磕致病機理，一定要先弄清楚biochemical pathway，然後找到關鍵的那個蛋白作為靶標，開始在實驗室里測試藥物和靶標蛋白的結合程度。通過反覆實驗的結果再來不斷改進藥物的結構一直到最佳。
這種方法的好處就是相對快，因為測評可以在實驗室自動進行，很快得到結果就可以開始下一輪改進。但有一個缺點就是這種方法只優化了藥物的結構，保證了藥物和靶標蛋白的緊密結合，但不能保證真正能對蛋白起作用。因為這種方法很大程度上是基於「藥物與蛋白結合越好作用效果就越強」的假設。但有時候事情沒那麼簡單。有時候會出現藥物結合很好但最後體內試驗作用並不明顯的結果。
- Phenotype-based
這種方法一開始就是看某種物質是不是對疾病有效，如果有效，就開展動物實驗來看還需要怎樣的改進才能讓藥物發揮更大的作用。通過不斷地動物實驗和改進最終得到一個比較promising的compound。這種方法的優點就是最後得到的藥物一定是有效的，因為一直以來就是以癥狀改善作為標準來開發的。同時缺點也很明顯，慢。跟實驗室試驗比起來，動物實驗花的時間就多多了，而且也不知道靶標蛋白是什麼，結構怎樣。
雖然上面說的第二種方式相對較慢，但是看起來最後成功的概率要稍大一些，特別是在致病機理太複雜或者完全不清楚的情況下。有很多製藥公司都偏向於使用這一種方法，比如GSK和Novartis。第一種方法也不是沒有公司用，主要是在已經知曉了致病機理的情況下，比如Roche"s Genentech (內心小小的表示一下我覺得我們公司在這方面碉堡了)。當然現在有些公司也在尋求把兩種方法結合起來，在試驗有效性的同時也研究可能的致病機理，這樣可以在一定程度上加快研究進程。
簡短答。
安全性有效性才是藥物是否可被批准上市的條件。機理不明沒關係。
但一定要是嚴格可信的安全性有效性檢測，大規模、對照，等。
機理不明不同於毒副作用尚不明確。機理不明指的是具體到細胞上某個target分子（比如某受體），及其引發的信號通路。
而毒副作用，如果真嚴格做了安全性有效性試驗，自然應該是結論清楚的。
植物葯可以, 不過目前批的就兩個吧, 化學葯CMC要求很高, 不明原理很難過
中醫和中藥有著堅實的理論基礎和實踐基礎。西醫合成或者研發提煉出來的藥物，本身就是一種不合自然的東西，所謂效果只是針對單一病症，而很少考慮產生的副作用活著長期使用對身體的傷害。即使是西醫出現以來，生產出來幾百年的阿司匹林有什麼副作用現在都不清楚。中藥以自然中存在的東西為藥物，天然無公害，又有五行生剋理論為原理把握好了具有立竿見影的奇效而且沒有副作用。
只要是試驗安全有效，穿鑿若干作用機理簡直分分鐘，相當於按射出的箭畫靶子，想中幾環中幾環。
但是靶子畫好了，你再想射中靶心，可就不是那麼容易了。
中藥
要在歐美上市要完善說明書，一份完整的說明書對藥理藥效的描述是有要求的，藥理藥效還牽涉到功能主治、副作用的問題。（可以穿鑿附會）、
安全是一方面，話說臨床前的藥理研究沒透徹，安全性就存在風險，那上市評價估計得分不高。
個人認為藥效-藥理進行「穿鑿附會」的說法是靠譜的，當然是依據現有的藥理學理論來聯繫，主要能建立主要指標的相關性基本就成了。要是後期再發現XX影響到了OO的表達水平，再補充就是了。藥理學可喜歡干這事了，人體真是個巨大的申報自然基金的課題庫啊。
在黑中藥還是洗白
藥物理性設計和基於天然產物的藥物發現是兩大藥物發現來源。一般還要配合高通量篩選，來獲得活性最好的分子。理性設計顯然是作用機制清楚的，而基於天然產物的發現開始可能機制不明，但發現有效天然產物後肯定會有人研究其機制(比如通過靶點定點突變，藥物和蛋白質複合物晶體結構)，機制清晰往往能更有效的設計篩選高活性藥物分子。例子很多，以前用的鼻炎葯丙酸氟替卡松，發現其作用靶點結構後，葛蘭素史克公司改進為糠酸氟替卡松，因為糠酸基團能更好的binding靶點蛋白上的pocket。
如果是完全的每個適應症的原理都清楚，我覺得大多數都是不符合的，關鍵是安全有效。另外，面對人體這個如此複雜的黑箱，也不經濟不是那麼必要
諷刺的是，有些無效的藥物還上市了，白當小白鼠，沒準還賠命。
能夠上市的是中藥（在國外大多也不行），西藥NO
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