藥物是如何發明的？
請問藥物是如何發明的？那些很複雜的分子式為什麼會被排列組合在一起？藥物研發的周期一般是多少？
謝謝
習慣於將問題分割開來...
- 請問藥物是如何發明的？
- 那些很複雜的分子式為什麼會被排列組合在一起？
- 藥物研發的周期一般是多少？
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我感覺我得從第三個問題開始回答。。。「一個研發項目從立項到藥物上市一般經過10-12年，花費10到15億美元啊美元...」，這是09年以前我還在讀本科時候一位老師在課上說的。雖然從此以後我跟別人談起這個事情的時候也會這麼說，但是我不是很確定些數字的準確性...既然如此，我就列舉些看起來「權威」點的數據吧...
來源於Drug Discovery and Biotechnology Trends 的報道：「Today it typically takes about 15 years and
costs up to $800 million to convert a promising new compound into a drug on the market.」這篇文章發表在2003年...此外在03到04年，Science發表了一整個set的「Drug Discovery and Biotechnology Trends」文章，看完以後估計你會對你所提的三個問題有個新的認識... 鏈接在此：Science Products ,本來想就此打住讓你自行觀摩的，不過想想好像也有點耍無賴，雖說在這些資料面前我就圖樣圖森破了...
來源於"Survey of the Prescription Pharmaceuticals Industry of Japan (2005)", Health Policy Bureau, MHLW的報告：mhlw.go.jp 的頁面 ； 他們認為周期是9-17年...
來源於The Cost of New Drug Discovery and Development 的報告：discoverymedicine.com 的頁面 平均用9年...
來自一個風投的報告：google.com.hk 的頁面他們認為要15年...
來源於Clin Pharmacol Ther. 2010 March; 87(3): 356–361 這篇文章的這張圖片說明了幾類藥物臨床試驗所需花費的時間：短則六年長則九年，還不算臨床前那坑爹的研發過程，請自行腦補... 文章鏈接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2953249/
無論哪個報告，總歸是想說在你退休前能成功搞出一個葯來上市你就牛的飛天了...紅果果的現實啊...
很好奇為啥你沒問要花多少錢？= =... 我想太多了么...
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現在回答第二個問題...「那些很複雜的分子式為什麼會被排列組合在一起？」
一般一個藥物就只有一個分子式啊，無論他再怎麼複雜...你是說復方葯嗎？
如果是復方葯的話，是想讓一片葯起到多種功能，比如說：白加黑、泰諾、康泰克這些藥物的作用機理有區別嗎？
如果是說為啥要分子式的這麼複雜的話... 其實並不是你想像中那麼複雜，只要你了解到他們的靶標有多複雜以後...
簡單來說: (Source: Enzymes - LockKey) 藥物就像是鑰匙，你看鑰匙的結構複雜么，有這麼多齒，每個齒（functional group）和主幹（core）一起構成了整個分子（drug）。不同的組合就有不同的藥物。為什麼看起來這麼複雜？因為那個鎖（Target：enzyme，receptor...）裡頭的Active site就是很複雜啊...
還是上圖吧：
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請問藥物是如何發明的？
藥物往往不是發明的，是發現的。It"s drug discovery and development, not invention...
一開始人們知道什麼病吃什麼要，大家都不知道為什麼這個藥物能治病。
後來有了現代的藥物發現技術，人們知道一個病的病因是什麼，無論是自身體內的物質異常，還是外來物質的入侵，總歸是有個靶標的，所以就針對這些靶標的化學藥物或者是大分子藥物，然後經過艱苦的努力，就有了我們隨時要嗑的藥物了... 總體來說大概跟@Jing 說的差不多...
我還是直接上圖吧：
這個圖比較完整的說明了一個藥物發現的過程：
- 首先一個病我們認為他是有病因的，比如說細菌病毒的入侵，就像感染和感冒；比如說體內缺少某種物質，就像乳糖不適症；比如說體內多了某種物質，就像唐氏綜合症；比如說一些體內一些東西失控了，就像腫瘤... 當然還有很多很多的病因，這要請教醫生們才能說的清楚...
- 如果發病沒找到病因怎麼辦？我相信如果古人們沒找到方法治療，現代人也很少能找到方法治療。當然這句話是基於「對因治療」這麼個想法而言的。不知道原因是不能治療的...我記得豪斯醫生里的那個黑人醫生就是在不確定病因的情況下治好了病人而被炒掉的... 啊，扯遠了...
- 基礎研究的好處就是這樣，幫助下游的人確定病因，雖然他們的部門不賺錢... 舉個例子把，比如某人最近胃痛... 然後檢查出胃潰瘍了... 現在大家都知道這是幽門螺旋桿菌惹的禍，但是在某一年的聖誕節假期完了之前大家都不知道的，那兩個幸運的Aussie... 所以這個時候大家都知道用抗菌葯了，比如說阿莫西林啥的...當然還要吃點質子泵抑製劑啦，因為幽門螺旋桿菌要在酸性下才能生長的...
- 好了，為了抑制胃酸分泌，科學家研究到底是什麼東西能分泌胃酸，現在我們知道了質子泵是分泌胃酸的通道了...要是沒有這個通道，也就沒有胃酸分泌出來了...這就完成了【Target identification and validation】這個階段了...
- 發現了質子泵這麼個受體，我們就要建立模型來研究它，這就是assay development...
- 往後就是藥物化學家門的工作了，根據受體的藥物設計... 當然還有根據片段的藥物設計... 當然還有蛋白結晶... 當然還有分子對接分子模擬... 當然還有... 這就是上圖生下來的所有部分了...
- 請注意上面那個圈圈，這代表了圖裡面的流程是要反覆走好幾（幾十？）遍的... 這麼走下來，終於發現一個效能不錯的（請注意，未必是最好的），生物穩定性不錯的（半衰期不長也不短），化學穩定性不錯的（不要放著放著就變壞了），還有各項特殊技能符合要求的...。這時候，就上動物了...
- 前面所述都是燒錢的步驟，從這裡開始，就是燒更多錢和燒人品的的步驟了，因為這個時候這個「上帝的選民」要上動物了...這個時候檢驗的是這個candidate是不是能在活體的動物（老鼠啊，狗啊，猴子啊）上有效，是的，是有效...
- 哦哦，恭喜你熬過了第8步，因為從此之後就是燒更多更多更多的錢和燒更多更多人品的時候了... 因為你要上臨床了...一般走三期，每一期都要比前一期更具風險，更具人品...
- 之後要是過關了的話，說不定那個candidate就能成為拯救公司這十幾年糟糕財政的救星了... 但這要看銷售部門是否強力...也要看這個要上市以後是不是會被撤回，比如說沙利度胺啥的...:撤回藥品列表
其實第8，9，10步都不跟藥物化學家啥事了... 要說發現的話，那就到第7步為止...
這就是怎麼發現的流程...
這個問題應該pharmacology或者化學家的來答吧……我可以說說我知道的。
如何發明一個葯？傳統上大部分藥物都是小分子。一般一開始要有一個大概的方向，想要抑制一個receptor，想要結合一個生物分子，還是想要調整一個已存在的葯，等等。然後根據藥理可以估計想要的理想藥物分子應該有什麼的特徵。然後有計算機程序不斷隨機排列組合尋找合適的組合。找到了之後就合成出來。
合成出來之後先在動物身上作實驗，看到底有沒有想要的那個效果。當然也要看是否會有毒。這階段會淘汰掉不少分子。
然後就可以申請做臨床實驗了。首先是Phase I，找一些健康的年輕人來吃藥，分析葯的代謝，血液濃度，如何排出體外。這個階段過了，下面是Phase II。找幾百個病人（患有這個葯治療的病），然後看有沒有效果，需要多少劑量，毒性怎麼樣，等等。很多葯就倒在了這個階段——效果不好，或者乾脆沒有什麼效果。
過了這個階段就到了Phase III了。這就是大規模的臨床實驗了，一般需要上千的患者，多個center，雙盲，隨機，對照。結果好的，考慮申請執照上市。
當然隨著對於生物化學了解的加深，小分子藥物減少，而以蛋白質為模版的Biologics藥物多了。這些葯的研發過程就不是那麼隨機了，是根據對於靶向的了解，利用recombinant DNA技術，來合成更複雜的分子。隨著對靶向的了解加深，我想這類藥物會越來越多。
藥物是可以發明的，特別是現在！
舉個例子。
以下高能，如需幫助可先了解鎖鑰學說和誘導契合學說（其實就是最高票答案裡面的兩幅圖）計算機輔助藥物設計。
首先，查找文獻資料找到你所要的目標受體（如α－葡萄糖苷酶）和藥物分子。接下來，對目標受體進行修飾改造：刪除某些基團如金屬離子、水、PO4離子、加氫加電荷等。進行模擬分子對接，結構優化，藥物分子化合物產生10個對接構象。結果如下：
圖2 藥物分子與α－葡萄糖苷酶的活性位點結合
圖3 藥物分子酯基上的氧原子與α－葡萄糖苷酶的甘氨酸140形成氫鍵結合圖
對接結果表明，藥物分子綴合物能作用於α－葡萄糖苷酶的活性位點，且氫鍵是綴合物與α－葡萄糖苷酶相互作用的重要方式。
對接打分結果
Surflex-dock得分（Score）表示配體與受體的親和力，單位為-log10(Kd)，得分函數綜合考慮了極性作用、疏水作用、熵和溶劑化等因素，以此確定配體在結合腔中的活性構象。
從10個對接構象中選取得分最高的前四個構象化合物列於表1，表示其對接打分、活性數據等。從表中可見，Total Score最高是3.81分。
表1 藥物分子綴合物與α－葡萄糖苷酶對接打分較高4組構象化合物
活性分子結構改造及分子對接
上面對接分子模擬圖揭示了綴合物能與α－葡萄糖苷酶活性位點結合，作用力主要依靠齊墩果酸衍生物與查爾酮連接的酯基上的氧原子與氨基酸上的氫所形成的氫鍵。所以，我們通過改造綴合物結構，將查爾酮上的甲氧基換成供電子效應更強的氨基，利用供電子效應增強綴合物的活性，從而增加酯基上氧原子和配體氨基酸上氫所形成的氫鍵的作用力，提高配體與受體的親和力。改造後綴合物的結構如下圖4所示。
利用Sybyl-X 2.0軟體Surflex-dock將改造後的綴合物與α－葡萄糖苷酶進行分子對接打分，對接方法與上述一致。對接後綴合物與α－葡萄糖苷酶的活性位點結合如下圖5。
圖5 改造後的綴合物與α－葡萄糖苷酶的活性位點結合
從10個改造後的對接構象中選取得分最高的前四個構象化合物列於表2，表示其對接打分、活性數據等。從表中可見，Total Score最高為6.14分，比改造前的構象多出了2.33分，說明了改造後的綴合物與α－葡萄糖苷酶結合更具親和力。
結論
齊墩果酸衍生物與查爾酮的綴合物能與α-葡萄糖苷酶活性位點結合，作用力主要依靠氧原子與氨基酸上的氫所形成的氫鍵。將綴合物上的甲氧基換成供電子效應更強的氨基能增加化合物活性，從而增強綴合物酯基上氧原子與氨基酸上的氫所形成氫鍵的作用力，使綴合物與α-葡萄糖苷酶的結合更具親和力。
結論出來後，就可以著手準備合成該藥物分子了。
藥物合成，將回答題主的第二個問題。
首先買到相應的藥物中間體（有是最好的，可以省去很多合成步驟），藥物合成反應的原理其實就是有機合成，涉及的反應類型如鹵化、烴化、醯化、縮合、重排、氧化、還原，這是可以寫一部書的節奏，就不展開了，還是舉最簡單的例子：
圖6 SN1反應
圖7 SN2反應
藥物研發周期樓上已有比較先進的答案，就不班門弄斧了。
這個題目換為"新葯的研發流程是怎樣的"比較好。
所謂各種藥物的化學式這種知識請詳見有機化學和藥物化學，你要問怎麼連在一起的話那就是化學鍵連在一起的咯。
一個化合物從發現或合成到上市一般都是經過藥理學，藥效學，葯動學，毒理學等的驗證之後投入到臨床的三期試驗，如果指標達標便可投入使用，四期臨床反應回饋其藥物的使用情況，如果出現很強的副作用，根據相關政策停用。
有的葯研發到臨床的時候就止步於此了，比方出現那種在動物模型上有效，但在人身上達不到預期的效果甚至無效；又或者出現了很強的毒副反應，這個葯就得結構修飾或者其他處理之後再重頭再來。
現在的新葯開發基本靠運氣，運氣好開發周期至少兩三年，運氣不好，科研方向不對，你是拿不出新葯的。
有興趣可以去查查 海豹胎
藥物研發是件很籠統的事，包括很多環節，我現在的公司就是做藥物研發外包的，我自己屬於生物研發體外組的，就說說自己熟悉的部分。
首先是先有病才有葯，西藥一般都是化合物合成的，所以藥物最初都是化合物，化學家把覺得可能會對靶細胞產生藥理作用的化合物合成出來，對一個靶細胞可能會有很多個化合物，經過後面的篩選會去掉一些化合物或者對已有化合物進行基團修飾，以使化合物能更好地作用於靶細胞。我自己現在的工作有一部分就是篩選化合物，我做的是體外實驗，也就是先看化合物是針對哪種或者哪幾種靶細胞，然後把靶細胞培養起來，然後把化合物以一定濃度加入細胞培養液裡面，一定時間後檢測化合物對細胞增殖的影響，就是看看這些化合物是不是會對靶細胞產生作用，殺死或者抑制細胞生長，也有的會提取細胞的DNA或者RNA再拿去檢測，看是否有其他影響。
如果這樣篩選的化合物有正性藥理作用的話，就會把這個化合物跟輔料製成簡單藥物，經過藥劑的修飾跟檢測，比如片劑崩解時限等等，然後進行動物體內實驗，先在老鼠，猴子等動物內建模，然後把這些簡單的藥物稀釋成一定濃度灌胃，看是否能產生作用，以及其毒副作用，還有藥物的最小有效濃度和藥物中毒的最小劑量，半衰期，等等。
這些都做完了，並且都符合要求的話，一般就會開始臨床實驗。。。。
自己才工作不久，懂得不多，如果說的不對，可以摺疊。
先碼上，我還會回來的
三個問題回答如下：
1. 藥廠或者科研機構用暴力破解或者根據靶點反向設計的方式找到對一個病症有反應的物質，如果是新物質可以申專利，然後企業把它做成藥物產品，file IND BLA（大分子才有）等等一坨來告訴FDA：這玩意大概可以給人吃，臨床測試，拿到approval，賣。
2. 分子式不能排列組合。復方藥物的話，原料葯按照一定比例混合，測試藥物產品，file，臨床，賣。
3. 周期很長，一般5-15年都有，基本看臉。
先上圖：
藥物不是發明的，不要再用阿司匹林和青黴素的例子了，能撞狗屎運找到的東西到現在早就被撞了個遍了。
藥物不是發明的，不要再用阿司匹林和青黴素的例子了，能撞狗屎運找到的東西到現在早就被撞了個遍了。
現在新葯全世界每年也就十來二十個，國內原創新化合物新葯基本沒幾個，都是各種仿製，
每個葯都是多少億美刀多少年堆出來的。
然後根據靶點，從成百上千萬分子，計算機輔助藥物設計，模擬篩選。
或者研究現有的藥物的構效關係，增減基團，結構改造、修飾。
挑出幾百上千個可能性比較大的分子。
一個個合成出來，測定體內活性、毒性和藥物代謝情況。
每一步都會淘汰掉大量的分子。
選出幾個藥效比較好，毒性比較小的
設計劑型，劑型設計很大程度上能夠決定藥物的吸收特性和商業價值。
然後上報fda
開始各種臨床試驗
如上圖。
三期臨床都通過了就可以上市了。
第四期是上市之後面向大量患者的大樣本觀察。
中間每一個過程都可能爆出嚴重不良反應或療效不足等問題，然後這個研發項目就流產了。
以下是
善良的中國病人從來不曾懷疑，只要經過中國國家食品藥品監督管理局（SFDA）的批准，廣泛用於臨床的藥物，必然是療效和安全都經過嚴格檢驗的「放心藥」、「良心藥」。他們絕對不會相信，中藥作為治病救人的藥物居然享有極大的驗證豁免權，他們完全不講「良心」，你也完全無法「放心」。
SFDA文件《關於印發中藥、天然藥物處方葯說明書格式內容書寫要求及撰寫指導原則的通知》（國食葯監注[2006]283號）中有如下荒謬規定：
關於不良反應：「應當實事求是地詳細列出該藥品不良反應。並按不良反應的嚴重程度、發生的頻率或癥狀的系統性列出。尚不清楚有無不良反應的，可在該項下以『尚不明確』來表述。」對於「尚不清楚有無不良反應的」藥品，難道不是應該首先去搞清楚了再來審批嗎？寫個「尚不明確」就敢於批准其用於臨床，這是赤裸裸的合法草菅人命。所以我們可以見到無數中藥說明書中堂而皇之的寫道「尚不明確」，而中醫粉們竟然無恥的解釋為「尚未發現不良反應」。
關於藥物相互作用：「如未進行該項相關研究，可不列此項，但注射劑除外，注射劑必須以『尚無本品與其他藥物相互作用的信息』來表述。」這真是奇了怪了，難道可以不進行這種研究嗎？
關於臨床試驗：「對於2006年7月1日之後批准註冊的中藥、天然藥物，如申請藥品註冊時，經國家藥品監督管理部門批准進行過臨床試驗的，應描述該藥品臨床試驗的概況，包括研究對象、給藥方法、主要觀察指標、有效性和安全性結果等。未按規定進行過臨床試驗的，可不列此項。」這簡直令人目瞪口呆！未進行臨床試驗的，只要不列此項，一樣可以批准用於病人？不經過臨床試驗，藥物的療效和安全如何保證？申請廠家口說，葯監大人蓋章就可以了？
關於藥理毒理：「申請藥品註冊時，按規定進行過系統相關研究的，應列出藥理作用和毒理研究兩部分內容：藥理作用是指非臨床藥理試驗結果，應分別列出與已明確的臨床療效密切相關的主要藥效試驗結果。毒理研究是指非臨床安全性試驗結果，應分別列出主要毒理試驗結果。未進行相關研究的，可不列此項。」相當無語啊！中藥進入臨床前居然可以不進行藥理毒理的研究。
關於葯代動力學：「應包括藥物在體內的吸收、分布、代謝和排泄過程以及葯代動力學的相關參數，一般應以人體臨床試驗結果為主，如缺乏人體臨床試驗結果，可列出非臨床試驗結果，並加以說明。未進行相關研究的，可不列此項。」中藥也不必進行葯代動力學研究！
很明顯啊，我們能單怪那些黑心的藥廠和中醫騙子嗎？罪魁禍首是誰？
SFDA文件《關於印發中藥註冊管理補充規定的通知》（國食葯監注[2008]3號）第七條：「來源於古代經典名方的中藥復方製劑，是指目前仍廣泛應用、療效確切、具有明顯特色與優勢的清代及清代以前醫籍所記載的方劑。（一）該類中藥復方製劑的具體目錄由國家食品藥品監督管理局協助有關部門制定並發布。（二）符合以下條件的該類中藥復方製劑，可僅提供非臨床安全性研究資料，並直接申報生產：1．處方中不含毒性藥材或配伍禁忌；2．處方中藥味均有法定標準；3．生產工藝與傳統工藝基本一致；4．給葯途徑與古代醫籍記載一致，日用飲片量與古代醫籍記載相當；5．功能主治與古代醫籍記載一致；6．適用範圍不包括危重症，不涉及孕婦、嬰幼兒等特殊用藥人群。（三）該類中藥復方製劑的藥品說明書中須註明處方及功能主治的具體來源，說明本方劑有長期臨床應用基礎，並經非臨床安全性評價。（四）該類中藥復方製劑不發給新葯證書。」
這一規定是說，有一類中藥，它可以僅僅通過「非臨床安全性研究」，就直接申報生產。一種新葯要獲批進入市場，必須經過動物試驗和臨床試驗兩個層次的安全性檢驗，「非臨床安全性研究」 就是通過動物試驗檢驗藥物的安全性。任何新葯的開發在進入人體試驗之前，首先要進行非臨床試驗（即動物試驗），非臨床安全性研究的目的主要是尋找毒性靶器官，闡明靶器官毒性作用的性質、劑量依賴性、毒性與藥物體內暴露強度的關係以及靶器官毒性的潛在可逆性等等，為將進行的臨床試驗提供安全支持。臨床安全性評價才是新葯安全性的最終保證！非臨床安全性試驗絕對不能代替臨床試驗安全性試驗！因為試驗動物與人對試驗藥物的反應有種屬差異，在試驗方法學、試驗條件限制上也相差甚遠。對於藥物的敏感性，通常人類高於動物，如特異質反應、過敏反應、精神神經癥狀等很難在動物身上觀察到。文獻報道，1996年對86篇藥物評價報告涉及11115例患者，臨床常見45種不良反應中，至少有25種不能通過動物試驗確認。
SFDA為什麼寧可放棄藥物安全，也要為這一類中藥開綠燈呢？根據《補充規定》，是基於這樣的邏輯：一、這一類葯來源於古代經典名方，所以可靠；二、這一類葯目前仍在廣泛應用、療效確切、具有明顯特色與優勢，所以可靠；三、處方中不含毒性藥材或配伍禁忌；四、生產工藝、給葯途徑劑量、功能主治等與古代醫籍記載一致，所以可靠；五、不用於危重症、孕婦、嬰幼兒，所以放心。這樣的邏輯是否成立呢？我們一條條來分析。
所謂古代經典名方到底指什麼呢？《補充規定》規定，其具體目錄「由國家食品藥品監督管理局協助有關部門制定並發布」，然而，四年過去了，直到今天也沒有制定出這麼個目錄來。就是說，這幾年獲批的「古代經典名方」都是報批者自己認定的。SFDA為什麼遲遲不制定這個目錄？我想是因為實在太難了，這涉及到經典、名方、療效和特色四個評價標準。古代醫籍汗牛充棟，名方更是浩如煙海，以什麼標準來遴選？說特色，都有特色；說療效都是「效如浮鼓」。以《本草綱目》而論，絕對算的上經典吧，它收錄了11096個醫方，其中哪些可以直接生產呢？比如黃龍湯，可謂既有名，又絕對有特色，療效據《本草綱目》言之鑿鑿「療瘟病垂死者皆瘥」。為什麼沒有廠家報審黃龍湯直接生產？如果報了，SFDA會不會批？憑什麼不批？要知道，用黃龍湯做動物的非臨床安全性研究是絕對能通過的，用狗做實驗動物就可以了嘛。難道僅僅因為不是「目前仍廣泛應用」？醫學發展到今天，全世界的醫學家已經公認並且證明了，即使是記載於經典中的，即使已經使用上千年，並一向被認為是有效的藥物，也往往是無效並有害的。記載於西醫經典著作1899年第一版《默克診療手冊》中的「75種白喉治療及96種淋病治療」，都算得是經典「名方」，但是，百年後，到第17版時，所有這些治療全被嚴格的臨床試驗證明為「無效」。如果到SFDA這裡，這些「名方」會輕鬆批准「直接生產」嗎？
「目前仍在廣泛應用、療效確切、具有明顯特色與優勢」這句話隱含有一種先驗判斷，即「目前仍在廣泛應用」的中藥都是「療效確切」、「具有明顯特色與優勢」的，否則，怎麼會「仍在廣泛應用」呢？這種邏輯非常可笑。「目前仍在廣泛應用」只是一種現象，它絕不意味著有效。現代醫學已經以嚴格的臨床試驗證明了大量曾經廣泛應用並被經驗確認為有效的藥物實際無效，甚至有害。比如洋地黃類藥物治療慢性心衰，廣泛應用歷史長達200年，臨床效果「極其顯著」，可是，被今天的臨床試驗證明其反而增加死亡率，實際是有害的。這一經典藥物因此走下慢性心衰治療的神壇，除地高辛外，均被淘汰。SFDA不要求這類中藥做四期臨床試驗，是把「目前仍在廣泛應用」等同於療效可靠嗎？
「處方中不含毒性藥材或配伍禁忌」，這恰恰是需要做藥理毒理試驗和四期臨床試驗才能判斷的！很多藥材的毒性，尤其是慢性毒性，古人根本就沒有，也無法發現，比如馬兜鈴的腎毒性。SFDA既然給予經典名方中藥可以免於臨床試驗，甚至藥理毒理試驗和藥物相互作用研究，又怎麼可能保證處方中不含有毒性藥材或配伍禁忌呢？
要求生產工藝、給葯途徑、劑量、功能主治等與古代醫籍記載一致，這更可笑。且不說古人對於藥物根本缺乏科學研究，今天的疾病譜與古代相差甚遠，對疾病病因、病理生理的認識更不可同日而語，要求劑量、功能主治等與古代醫籍一致，簡直是拿人命當兒戲。
不用於危重症、孕婦和嬰幼兒，總算SFDA還有自知之明，明白所謂經典名方是不敢用於「危重症、孕婦和嬰幼兒「的。但是，此外的病人就理所當然的可以降低標準，理所當然的應該作為「保護中醫」旗幟下的犧牲么？
為什麼會給中醫這麼大的特權？《補充規定》第一條說的很清楚「為體現中醫藥特色，遵循中醫藥研究規律，繼承傳統，鼓勵創新，扶持促進中醫藥和民族醫藥事業發展，根據《藥品註冊管理辦法》，制定本補充規定。」保護生命健康，還是保護中醫特色，SFDA選擇的是後者。
《補充規定》第三條「主治病證未在國家批准的中成藥『功能主治』中收載的新葯，屬於《藥品註冊管理辦法》第四十五條第一款第（四）項的範圍。」這一條是這樣說的：「國家食品藥品監督管理局對下列申請可以實行特殊審批：（一）未在國內上市銷售的從植物、動物、礦物等物質中提取的有效成份及其製劑，新發現的藥材及其製劑。」原來《藥品註冊管理辦法》早已預留了空子，《關於印發中藥註冊管理補充規定的通知》自然心知肚明的來鑽。
有一種藥物叫中藥，有一種審批叫特殊，有一種病人叫中國病人，有一種特色叫中國。
SFDA的《藥品註冊管理辦法》已經廢止兩次，分別是2002年和2005年，最新的是2007年的（局令第28號），其附件1是《中藥、天然藥物註冊分類及申報資料要求》。新葯註冊和申報需要提供系列資料，SFDA給了中藥什麼樣的綠燈呢？從這份附件要求申報中藥提供的藥理毒理資料項目可見一斑。
附件把申報註冊的中藥分為9類，其中6類為新葯，分別是：未在國內上市銷售的從植物、動物、礦物等物質中提取的有效成份及其製劑；新發現的藥材及其製劑；新的中藥材代用品；藥材新的藥用部位及其製劑；未在國內上市銷售的從植物、動物、礦物等物質中提取的有效部位及其製劑；未在國內上市銷售的中藥、天然藥物復方製劑。可以簡單理解這6類新葯，要麼是新的藥材，要麼是舊的藥材新的用法，總之是臨床上沒有用過的。還有2類是視為新葯進行審批的：改變國內已上市銷售中藥、天然藥物給葯途徑的製劑；改變國內已上市銷售中藥、天然藥物劑型的製劑。最後一種是「仿製葯」，特指註冊申請我國已批准上市銷售的中藥或天然藥物。
這9類葯申請註冊上市，按《藥品註冊管理辦法》第十三條規定，理當「提供充分可靠的研究數據，證明藥品的安全性、有效性和質量可控性，並對全部資料的真實性負責。」附件中對中藥的藥理毒理資料是這樣規定的：在「申報資料的具體要求」中非常體貼的規定：「由於中藥、天然藥物的多樣性和複雜性，在申報時，應當結合具體品種的特點進行必要的相應研究。如果減免試驗，應當充分說明理由。」不知SFDA是否同時考慮到人體生理病理的「多樣性和複雜性」了呢？為體貼中藥而「減免試驗」，會不會嚴重危害生命和健康呢？
在SFDA的體貼關懷下，藥理毒理研究資料有必報的，有免報的，也有可以用文獻綜述代替試驗研究的，還有「按照申報資料項目說明和申報資料具體要求」的，這其實也是免於試驗的一種委婉說法。具體要求是：
1、「動物葯代動力學試驗資料及文獻資料」，9類中藥中，只有1類（未在國內上市銷售的從植物、動物、礦物等物質中提取的有效成份及其製劑）是必須的，其他都可以免報或特殊說明就可以。
2、「致癌試驗資料及文獻資料」，2類（仿製葯和改變劑型的中藥）可以免報，其他都可以根據「說明和具體要求」而定，沒有一個是必報的。
3、「生殖毒性試驗資料及文獻資料」，2類是必報，2類免報，其他都視「具體情況」而定。
4、「遺傳毒性試驗資料及文獻資料」， 3類是必報，2類免報，其他都視「具體情況」而定。
5、「過敏性（局部、全身和光敏毒性）、溶血性和局部（血管、皮膚、粘膜、肌肉等）刺激性、依賴性等主要與局部、全身給葯相關的特殊安全性試驗資料和文獻資料」，沒有必報的，全部視「具體情況」而定。
6、「長期毒性試驗資料及文獻資料」，很難得，只有3類葯可以免報或按規定免報，其他的必報。
7、「急性毒性試驗資料及文獻資料」，與上一條相同。
8、「一般藥理研究的試驗資料及文獻資料」，4類葯可以免報，1種視「具體情況」而定。
9、「主要藥效學試驗資料及文獻資料」， 3類葯可以免報，1種視「具體情況」而定。
10、「藥理毒理研究資料綜述」，2類葯可以免報，1種視「具體情況」而定。
SFDA對中藥新葯進入臨床前進行藥理毒理試驗的要求是多麼的寬大啊，是多麼的絕對藐視病人的安全啊！地球人都明白「免報」是什麼意思，地球人更明白「視具體情況而定」是什麼意思。可是，善良的中國病人中，有明白「保護中藥」的具體內涵的嗎？
中藥的特權已經大到完全無視病人安全的程度了，你還要「保護中藥」嗎？
對於題主的藥物是如何發明的？補充一小段關於鎮痛藥物的故事吧
前面幾位題主回答的都沒有錯，就是現在的藥物（西藥）大都是人工合成的，也就是合成藥物。那合成藥物之前呢？是天然藥物。
舉個天然藥物的例子：
鴉片被當做鎮痛劑使用，但大家都懂的，這玩意兒容易上癮，不是很靠譜
還有各種根據記載的例子：
比如古埃及人用的桃金娘；
古希臘人和中世紀歐洲人使用的柳樹和綉線菊
印第安人使用的樺樹
之後出現了合成藥物
最早的合成藥物是氣體：
比如一氧化氮（笑氣）有鎮痛的功效，乙醚蒸氣也有相同的功效，以及後來蘇格蘭產科醫生詹姆斯點兒辛普森發現三氯甲烷的麻醉效果更強
但是這些合成氣體也並不靠譜，因為大家只是發現它們的功效，當時對它們的使用劑量不是很care，使用的多了就很容易中毒。
人工合成，規模生產，和結構修飾
首先列幾個時間點：
1828年德國的藥劑師約翰 畢希納從柳樹中分離了水楊苷
十年後義大利化學家拉費利提純出了水楊酸
1853年法國化學家查理 格哈特改變結構，合成了乙醯水楊酸（記住這個人就好啦）
但是這些人都並不清楚水楊酸的化學結構，直到
1859年德國化學家科爾貝發現了水楊酸的化學結構，找到了大規模的合成手段，也就是從煤焦油中大規模提取水楊酸，至此，水楊酸得以規模化生產
.......
但是，這裡有了個bug
因為水楊酸有一個副作用，就是特別傷胃，於是就職於大名鼎鼎的拜耳公司的德國化學家霍夫曼通過格哈特（所以你們之前記住這個人啦？）提供的配方合成了乙醯水楊酸
1899年拜耳公司就退出了乙醯水楊酸為活性成分的新葯阿司匹林。
我才不要正正經經的回答問題呢。
我就說我知道並且大家看的懂的。
很多藥物的發明存在偶然因素。
輝瑞生產的枸櫞酸西地那非（其實就是通常說的偉哥）一開始本來不是作為治療男性勃起功能障礙的葯而做實驗的，只不過在做了一階段的臨床試驗的時候發現，女性受試者都歸還了藥物，男性受試者都不願意歸還藥物（真是好壞好壞的），為什麼呢？進一步追究下去，發現這個葯可以增加海綿體的血流量並且延長時間（說白了就是更大更硬更持久）。本來以為投入了這麼多錢的葯貌似沒什麼用，發現了這個功能可把輝瑞高興壞了，於是研究方向就改變成治療勃起功能障礙的方向了，後來就有了枸櫞酸西地那非。這個葯讓輝瑞數錢數到手抽經。
翻翻古籍，找一古方，死不了人就行了
中國古代醫生用藥比較簡單，一是經過人體實驗使用過的藥草，二是在實踐中逐漸發現的藥草，三是道士煉丹過程發現的礦物藥材，四是類比出來的，像藥材的顏色類似的藥草，和與人體結構相似的動物藥材等等。最早中醫，巫師，道士都是通過單個的藥物使用，或者幾種藥物換著使用來給患者治病。再後來才有專門的中醫使用中藥組合配方用來治療疾病。
可以想想中醫中藥的發展，是經過多少人體實驗，又用多少無辜生命才換來的理論經驗。
但是現代科技的發展，人類的認識已經證明，中醫中藥里包含有很多的錯誤！同時也發現中藥有著特別的優勢，那就是開發成本比較低，可以容易使用安全的藥物組方，還可以高效的治療疾病。當然西藥還是在很多方面佔有優勢。現在的西方也認識到中草藥的特殊性，也在研究中藥的治療作用，但是他們還不了解組方的技巧。中藥組方才是現代醫藥開發潛力最大的，可以更為有效的治療疾病的天然化合成分。
當然中醫理論用藥組方本身還是有問題的，組方藥物的化學成分複雜，國家管理部門其實沒有真懂的人，所以追捧傳統對他們自己的職位還是唯一安全的做法，政策傾向就會錯誤，中藥就沒有什麼前途。
《現代藥物是如何被發明出來的》 作者：方舟子
新葯開發的第一步，是從研究人體的生理功能開始的。生理學家研究人體在正常狀態下的各種生理功能和變化規律，生物化學家研究生命過程中的化學變化，分子生物學家則研究參與生命過程的各種分子的功能和相互作用。這樣，我們就能從分子、細胞、器官到人體不同的層次了解我們的身體在正常狀態下都是如何運行的，而病變又是由於哪一方面發生了異常。
http://blog.sina.com.cn/s/blog_47406879010007c7.html
現代藥物還是古代藥物？
現在不知道，古代有個故事我覺得很有代表性。
說的是牛黃的故事，真假不知
大意是，李時珍？有一次在家，有人給他送來一塊石頭，說是牛肚子里找到的，不知道是什麼，李時珍就拿手裡研究。
這時門外亂了，有人送一個腹痛的患者進來，李時珍就講石頭放在桌上，待給病人看後讓僕人去取藥物，僕人聽錯，取了桌上石頭。病人服用後不痛了，李時珍很好奇怎麼這次藥物這麼有效快速。
就問僕人怎麼做的，僕人說按你說的將那石頭怎麼樣怎麼樣，李時珍一聽知道弄錯了，也知道了那石頭的左右
此物後名，牛黃
真假不知 真假不知哈。
古代人吃著發明的，這個東西吃了身體某些疾病好了，所以就總結出了經驗 。。
先佔坑...
有部紀錄片《藥片真面目》
其中便有藥片發明過程
說說我所學過的吧，一般新葯的開發大概是10年到20年，這當然建立在確定葯源的基礎上，就拿最近的青蒿素為例，青蒿素來自黃花蒿葉中，一開始只知道蒿葉有藥理作用，但如果做成成品化學葯，要篩選其中的主要有藥理活性的物質，屠呦呦小組對其中上百種化學成分進行篩選，花了幾十年才確定為青蒿素，其次要製造這種葯，要進行藥學研究即化學合成分析等，藥理研究，臨床研究最終才能獲得生產批准。所以說一個新葯從發現到應用發現時間是漫長的
我來答一下FROM THE FOLLOWING ARTICLE:
The role of the medicinal chemist in drug discovery — then and now
Joseph G. Lombardino John A. Lowe, III
Nature Reviews Drug Discovery 3, 853-862 (October 2004)
doi:10.1038/nrd1523
首先藥物研發起始於對醫療的需求，包括對現有所有療法的一些基本的優劣評判。通過對現有療法的和醫療需求的分析，結合對目標疾病形成和癥狀等的了解，可以提出潛在的，改善治療方法的一些假設，而研發新葯的目的也就在於能高效，安全的，利用新的藥物作用機制改善和治療相對應的疾病，為病人帶來福音。基於這些假設，首先科學家需要提出一系列可能的化合物，然後研究它們在生理機制中可能產生的影響，研發的早期都是在體外篩選，在這一部分絕大部分的化合物都夭折了，只有非常少的一部分化合物可以通過前期篩選，進入體內試驗。科學家需要充分研究篩選合適的動物體內的藥物作用機理，並且藉此研究相似的化合物結構，最後篩選出一種最有潛力的藥物化合物。然後該種化合物就可以進去動物毒理實驗了，一旦藥物進入動物毒理實驗並通過，科學家就會開始著手集合所有累積的數據，在進入臨床實驗之前，編寫新葯申請Investigational New Drug Application (IND) 提交Food and Drug Administration（FDA）（注，政府機構這裡以美國為例）。在臨床一期，該藥物會首次在健康的志願者身上進行一系列的評估，而在臨床二期，藥物效率和藥物劑量會得到進一步確定，之後大範圍的藥物實驗會用在上千的病人身上，以獲得更廣泛的數據來確定藥物的效率和安全性。只有百分之四到百分之七的候選藥物可以進入這一系列的臨床實驗。而這其中包括非常多的臨床數據，包括clinical study report和各種pharmarcovigilant report，最後這些數據都會提交給政府機構，並獲得審批。所以一般新葯的研發時間是非常漫長的，並且研發經費高昂，快則八到十年，慢則可能二三十年，即使藥物上市以後，為了長期評估藥物的安全性，製造企業還會定期提交藥物警戒報告，對各種藥物副作用進行評估。所以這也是為什麼很多新葯極其昂貴的原因，因為在藥物的專利期內製葯企業受到法律保護，不能有仿製葯出現。
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