分子靶向治療目前在國內及世界範圍內發展和應用情況如何?

此外,該項技術在國內研發並應用的技術難度如何?安全性和持久性如何?有無任何限制?是否有潛力成為未來治療惡性腫瘤最理想的手段?

謝謝。


簡要的說一說,我自己的觀點,:

1. 最成功的是格列衛和易瑞沙,分別代表2個方向,其他的大多乏善可陳,特別是所謂單克隆抗體類的重組肽或蛋白類(不要太信那些大藥廠資助的大規模隊列研究,瓜田李下,no conflict of interest,我不信,特別是只有輔助治療作用或受益性的)。
2. 分子靶向治療看上去很美,當「腫瘤是什麼」都沒搞清楚之前,所有抗腫瘤治療方法大多都是死馬當做活馬醫,都是經驗性的治療,跟遠古巫師給你柳樹皮治療發燒是一樣的;當然某些特殊的腫瘤,手術,放療,常規化療結合的綜合治療仍然是壞蘋果中最不壞的一個。
3. 新葯開發是一項系統工程,沒錢不要做,錢少不要做,錢多但沒政和學關係的也不要做(中外同樣),臨床前的東西到臨床上來是一個漫長的過程,是一個不斷燒錢的過程,不是作坊和小公司可以承受的,跨國大藥廠都不太能承受的失敗,何況真正有效的新葯(當然除了中成藥新葯,LOL,順便黑一下所謂中國的原研葯)。

想了想,還是匿名吧!


樓上的觀點我很贊同,但是或許不夠中立?

1. 靶向藥物目前最為成功的的確是格列衛,但是客觀地講,易瑞沙的療效還遠遠比不上格列衛,只不過易瑞沙的受益人群更多,因為肺癌的患者太多了。

2. 單抗類的靶向藥物療效雖然沒有格列衛那麼amazing,事實是:愈來愈多的慈善援助項目的開展至少說明一個問題,有效!沒有一個患者或者家屬會花十幾萬,二十幾萬在一個沒有用的藥物上面。Herceptin,美羅華,愛必妥,貝伐單抗。。。這些在臨床上都有不俗的表現。

3. 最後說說費用。我總說幾乎每位患者都有求生慾望。雖然癌症不能短期內攻克,但是還是可以做很多事情改變患者的預後。好比,疼痛可以減輕,往往不能治癒,但是前者更重要,保留了患者的尊嚴,提高了生活質量。靶向治療當然很貴,但是它代表一個趨勢,一個姿態。十年前多西他賽沒進醫保,腫瘤病人也在用,那時葯價不是現在這麼低,但是病人也要用,自費買。腫瘤病人治療,量財力而行。其實很多事,都要量力而行。


國內研發並應用的技術難度如何?
個人覺得篩小分子靶向葯、製備單克隆抗體方面技術門檻其實不高,理論上也就是那麼回事。之所以現在國內自主研發靶向葯比較少(目前腫瘤方面唯一有點意思的就是抗血管生成的「恩度」了,而且據說療效也不太好,遠遠不如國外的「安維汀」),主要是資金門檻而不是技術門檻,國內很少有藥廠能夠負擔得起動輒上億的前期研發投入,即使是碩果僅存的「恩度」,也是來自於清華大學羅永章教授實驗室的基礎研究(國家科研基金支持),抗腫瘤方面藥廠自主研發出blockbuster水平藥物目前我還沒聽說過。
安全性和持久性如何?有無任何限制?
雖然國內官方機構基本失去了民間的信任,但是我認為至少在藥物研發上審批還是很嚴格的,尤其是葯監總局鄭筱萸局長被抓之後,一個新葯想獲得批准難上加難,安全性上還是有保證的;至於持久性,既然是分子靶向藥物,那就完全取決於個人遺傳背景了,即使國外的靶向藥物也是如此,但總體而言,國內自主研發的水平與國外大藥廠差距還是很大(某些製藥巨頭每年的科研投入相當於我們整個國家的自然科學基金總額,這是國內望塵莫及的)。
是否有潛力成為未來治療惡性腫瘤最理想的手段?
有。雖然總體看來,目前惡性腫瘤靶向藥物基本只能起到輔助治療的作用(主要還是要靠傳統的放療、化療),但是長遠的看,治療腫瘤關鍵還是靶向治療,原因很簡單,抗癌的核心就是殺死癌細胞,不識別癌細胞的話,終歸還是殺不幹凈,因此理論上說,治療惡性腫瘤最理想的手段肯定還是靶向治療,雖然目前研發水平比較令人失望,但是我覺得大方向還是沒錯的。
總體而言,我國的靶向藥物研發,或者說新藥物研發,在相當長的時間內還是要依賴高校及研究院所研發成果的轉化和專利讓渡;只有咱們的大藥廠從專利讓渡的新葯中賺足了錢,才可能往自主研發上走。而未來肯定是美好的,雖然不見得可以徹底征服癌症,但是各種各樣新葯的推出,對腫瘤患者生存時間和生存質量的改善是毋庸置疑的,很多新葯只能延長患者一個月甚至一個月不到的壽命,可是這樣微小的進步也是來之不易的進步啊!


分子靶向治療如下

間質瘤,慢性粒細胞白血病:格列衛=伊馬替尼 ;
索坦=舒尼替尼

非小細胞肺癌:易瑞沙=吉非替特羅凱=【厄洛替尼 艾羅替尼】

腎癌:多吉美=索拉菲尼索坦=舒尼替尼

肝癌:多吉美=索拉菲尼

胃癌:替吉奧[日本]

骨髓瘤:硼替佐米(萬珂

白血病:索坦=舒尼替尼 慢性粒細胞白血病
格列衛=伊馬替尼

套細胞淋巴瘤:硼替佐米(萬珂

胰腺癌:特羅凱

現在癌症治療的靶向分為 分子靶向配合基因靶向 單克隆抗體,從我本人觀察的上千例治療案例,
易瑞沙特羅凱可以很好地控制肺癌 縮小甚至消失,平均6個月出現明顯耐葯,希望可以幫到你~


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靶向 現在還是在扯淡ing。需要概念上面的創新!搞個ligand,就說靶向有點too simple。


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